ZARAGOZA, 9 Oct. (EUROPA PRESS) -
Dos familias de Zaragoza han reclamado al Gobierno de Aragón poder administrar a tres niños de 7 y 9 años un nuevo fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne, después de que la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón haya decidido no conceder de momento la autorización hasta que no tenga su precio y reembolso fijado por parte del Ministerio de Sanidad.
La Asociación Duchenne Parent Project España ha explicado en una nota de prensa que se trata del medicamento Ataluren, aprobado en julio de 2014 por la Agencia Europea del Medicamento para su comercialización por parte de la EMA (European Medicine Agency) en los casos de distrofia muscular de Duchenne debido a una mutación sin sentido.
El tratamiento puede ser solicitado bajo la modalidad de 'Uso Compasivo', es decir, en situaciones especiales. Actualmente, son 12 niños de otras Comunidades autónomas los que han recibido el tratamiento por esta vía, en Galicia, Castilla-La Mancha, Comunidad Valenciana, Madrid, Extremadura, Andalucía y Cataluña.
En Aragón, las familias de tres niños, uno de 7 años, y otros dos mellizos de 9, de Zaragoza y Caspe (Zaragoza), respectivamente, son las que solicitan este uso compasivo para tratar una enfermedad degenerativa que causa una progresiva pérdida de la función muscular.
El fármaco Ataluren es el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne debido a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, en pacientes que pueden caminar a partir de 5 o más años.
PETICIÓN EN 2014
La presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila, ha explicado que "esta negación llega ahora", aunque fue en septiembre de 2014 cuando el servicio de Neurología del Hospital Miguel Servet de Zaragoza hizo la petición de Ataluren siguiendo las indicaciones del médico especialista de los niños, que confirmó "que sí cumplían con las características para que se les administrara dicho tratamiento".
En mayo de 2015, ante la falta de noticias, los padres de los tres niños, con el apoyo de la asociación, enviaron una reclamación al Departamento de Sanidad del Gobierno de Aragón. "Por fin conseguimos una respuesta tras meses esperando, mantuvimos conversaciones con el departamento jurídico de la consejería y nos prometieron acelerar todos los trámites para obtener una respuesta rápida, que en principio esperábamos que fuera satisfactoria", ha relatado Silvia Ávila.
Sin embargo, ha agregado, "llegaron las elecciones y los cambios" y "tuvimos que volver a hablar con la nueva dirección de coordinación de asistencia del Departamento de Sanidad de Aragón, y finalmente, tras otra reunión con la Comisión de Medicamentos Huérfanos de Aragón han decidido que de momento no autorizan la administración de Ataluren a los tres niños hasta que no tenga su precio y reembolso fijado por parte del Ministerio de Sanidad".
Las familias zaragozanas afectadas han lamentado que "llevamos más de un año luchando para que nuestros hijos reciban este tratamiento" y "no podemos esperar más, los meses pasan y la enfermedad avanza cada día, empeoran los síntomas y con ello la calidad de vida de nuestros hijos".
Por eso, han reclamado al Gobierno de Aragón que valore las opciones "y autorice este tratamiento tan esencial para su supervivencia" ya que "no entendemos cómo Ataluren está siendo ya administrado en otras Comunidades autónomas y en Aragón no", algo que hace que "nos sintamos discriminados".
LA ENFERMEDAD
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional --fundamental para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el miocardio--, que afecta principalmente a varones.
La manifestación más grave del trastorno es la perdida la capacidad de caminar a la temprana edad de siete a diez años y las complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena.
Se calcula que la mutación sin sentido es la causa de esta enfermedad el 13 por ciento de los pacientes o aproximadamente 2.000 pacientes en Estados Unidos y 2.500 pacientes en la Unión Europea, han indicado desde la asociación.
