Según la American Cancer Society, unos 18.860 nuevos casos de AML se diagnosticarán en Estados Unidos en 2014, y se espera que aproximadamente mueran debido a esta enfermedad 10.460. La AML es generalmente una enfermedad de las personas mayores, y la edad media de un paciente en su diagnosis inicial es de 66 años. La tasa de supervivencia de cinco años para todos los pacientes con AML, independientemente de la edad y de su estado FLT3-ITD, es del 23%.
El tratamiento estándar para los pacientes con AML no ha cambiado de forma apreciable desde hace décadas. Las decisiones de tratamiento para la AML se suelen basar en la edad de los pacientes (los 60 años de edad ya se suele hacer referencia como "mayores", usándose como indicador de tratamiento), salud general, citogenética y anormalidades moleculares, como el estado FLT3-ITD. Estos factores determinan la agresividad de la aproximación al tratamiento teniendo en cuenta la elevada toxicidad asociada a las opciones de tratamiento actuales aprobadas para la AML. Y lo que es más importante, la National Comprehensive Cancer Network recomienda la participación en los ensayos clínicos como opción de tratamiento para todos los pacientes con AML.
El objetivo del tratamiento en AML es reducir los blastocitos de la médula ósea por debajo del 5% y volver la cifra de células de la sangre a su cifra normal. El transplante de la medula ósea generalmente se reconoce como la única opción curativa para el tratamiento. Normalmente los pacientes que logran una reducción de los blastocitos de la medula ósea por debajo del 5% son candidatos más adecuados para el transplante, presentando unos resultados previstos mejorados.
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