Equipo del investigador Juan Carlos Izpisua consiguen corregir el ADN dañado de células para curar la ceguera

 
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Equipo del investigador Juan Carlos Izpisua consiguen corregir el ADN dañado de células para curar la ceguera

Foto ojos
UCAM
Publicado 16/11/2016 19:04:48CET

MURCIA, 16 Nov. (EUROPA PRESS) -

Un equipo multidisciplinar de investigadores de diversos países dirigidos por el doctor Juan Carlos Izpisua, profesor del Laboratorio de Expresión Génica del Instituto Salk de EEUU y catedrático extraordinario de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia (UCAM), entre ellos españoles de esta universidad, han logrado el 'summum' de la edición génica al descubrir cómo introducir ADN en una localización concreta del genoma de células que no se dividen, que son la mayoría de las que constituyen los órganos y tejidos adultos.

Mediante esta técnica se ha devuelto la visión a ratones ciegos y permitiría poner remedio a enfermedades todavía incurables del cerebro, corazón o riñón. Y es que, este grupo de investigadores ha sido capaz de devolver parcialmente la visión a roedores ciegos, descubrimiento que supone un paso importantísimo para curar la ceguera hereditaria, y que solo en España afecta a unas 25.000 personas.

Con ello se han abierto nuevas vías para la investigación básica y también para el tratamiento de enfermedades que afectan a la retina, el corazón o el sistema nervioso.

Hasta ahora, las técnicas disponibles para modificar el ADN, como las del sistema CRISPR-Cas9, han sido eficaces solo en células en división, como las de la piel o el intestino. Esta nueva técnica, además, también es diez veces más eficiente que las anteriores para incorporar ADN nuevo en células que sí se dividen, por lo que se convierte en una herramienta muy prometedora tanto para investigación como para el tratamiento de enfermedades.

Por ello, ha asegurado estar "muy esperanzado" con la técnica puesta a punto, porque "permite abordar preguntas que antes no podíamos responder".

Izpisua, coordinador del trabajo publicado en la revista 'Nature', ha destacado que "por primera vez podemos entrar en células que no se dividen y reparar su ADN. Este descubrimiento no solo tiene aplicación en investigación básica, sino que podría ayudarnos a corregir alteraciones genéticas relacionadas con enfermedades de órganos como cerebro, corazón o riñón, para las que hoy en día no hay cura, lo cual para nosotros es un gran reto".

Por su parte, Estrella Núñez, vicerrectora de Investigación de la UCAM, ha mostrado su satisfacción porque esta universidad "financie y participe con investigadores en estudios de este tipo, ya que gracias a la colaboración entre investigadores e instituciones de prestigio de todo el mundo seremos capaces de dar respuesta a los difíciles retos de la sociedad actual". Y es que este estudio "demuestra que la investigación básica no está tan lejos de la clínica".

En el estudio, liderado por Juan Carlos Izpisua, han participado investigadores de Estados Unidos, China, Japón, Corea del Sur, India, Irán, Méjico, Canadá y España.

Entre los participantes españoles se encuentran Estrella Núñez, vicerrectora de Investigación de la UCAM; Jerónimo Lajara, oftalmólogo y decano de Ciencias de la Salud de la UCAM; Pedro Guillén, catedrático extraordinario de esta universidad y director de la Clínica Cemtro de Madrid, y Josep María Campistol, director del Hospital Clinic de Barcelona.

REPARAR EL ADN

Para conseguir estos resultados positivos, los investigadores han utilizado una vía de reparación del ADN llamada NHEJ (unión de extremos no homólogos), que repara errores del ADN uniendo los extremos de las hebras originales.

A través de esta técnica de edición génica, son capaces de colocar con éxito el ADN reparado en la localización precisa de células que no se dividen.

En primer lugar, el equipo de investigación trabajó en la optimización de la maquinaria de reparación de la vía NHEJ para el uso del sistema CRISPR-Cas9, que permite insertar ADN en localizaciones muy precisas del genoma. Se creó un paquete genético de inserción especial, compuesto por ácidos nucleicos y un virus inerte, el cual se insertó en neuronas de ratones adultos.

"Así, pudimos comprobar que esta metodología, denominada HITI (Homology-Independent Targeted Integration) era efectiva in vitro en células que no se dividen", explica Juan Carlos Izpisua.

A partir de aquí, su equipo pasó a explorar la posibilidad del uso de la técnica HITI en terapia génica in vivo. Para ello, se aplicó la técnica en un modelo de rata con retinosis pigmentaria, enfermedad que provoca la degeneración de la retina y causa ceguera en humanos.

Se usó la técnica HITI para insertar en el ojo de ratas de tres semanas de edad una copia correcta del gen MERKT, uno de los genes dañados en dicha enfermedad.

Los análisis realizados a dichas ratas, pasadas cinco semanas del tratamiento, mostraron que eran capaces de responder a la luz y superaron diferentes test que indicaban la curación de las células de su retina.

El resultado del experimento fue que las ratas ciegas mejoraron su visión, lo que indica el potencial de esta técnica para el tratamiento de enfermedades causadas por mutaciones monogénicas.

En la actualidad existen más de 5.000 enfermedades de este tipo, la mayoría de ellas con baja prevalencia y por ello denominadas "enfermedades raras", para las que no hay un tratamiento curativo.

El equipo de investigación, liderado por el doctor Izpisua, continuará trabajando en mejorar la eficacia de la técnica HITI incorporar el ADN reparado en el mayor número de células posible. La ventaja de esta técnica HITI es que se puede adaptar para trabajar con cualquier sistema de ingeniería genética, no solo con CRISPR-Cas9.

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