KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, November 27 /PRNewswire/ --
CSL Behring ha anunciado hoy que ha alcanzado el criterio principal de valoración de un ensayo clínico en Fase III del concentrado de C1-inhibidor (C1-INH) pasteurizado humano para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario (AEH), un trastorno genético raro que puede provocar ataques de edema (hinchazón) dolorosos y en ocasiones potencialmente letales en el rostro, las vías respiratorias, el abdomen y las extremidades.
Los resultados del ensayo en Fase III, doble ciego, controlado con placebo denominado I.M.P.A.C.T. (International Multi-centre Prospective Angioedema C1-inhibitor Trial), han demostrado que los pacientes tratados con 20 U/kg de peso corporal de C1-INH experimentaban una reducción altamente significativa en el tiempo de inicio del alivio de los síntomas de los ataques de AEH frente a los del grupo placebo (p= 0,003, de una cola). Además, todos los criterios de valoración secundarios del ensayo han dado resultados significativamente positivos, por ejemplo, en el caso del empeoramiento de los síntomas (p= 0,001, de una cola)
"Los resultados de este ensayo pueden causar un efecto inmediato sobre las vidas de miles de pacientes con AEH de todo el mundo que viven con la carga de padecer ataques de AEH agudos sin un tratamiento aprobado", comentó el Dr. Timothy Craig, profesor de medicina y pediatría en el centro médico Penn State Hershey Medical Center, EE.UU., e investigador coordinador del ensayo I.M.P.A.C.T.
I.M.P.A.C.T. es un ensayo clínico multicentro, prospectivo, realizado a nivel internacional en más de 45 centros de 15 países, contando con la participación de 125 pacientes, y es además el estudio sobre el AEH de mayor envergadura realizado hasta el momento. Por primera vez se ha realizado un estudio de comparación de dosis para un C1-INH humano en el que se comparaban los efectos de 20U/ kg de peso corporal y 10U/ kg de peso corporal en un estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo. Los resultados se presentarán próximamente ante la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (United States Food and Drug Administration), el Ministerio de Sanidad de Canadá (Health Canada) y las Autoridades Sanitarias Europeas como apoyo a la solicitud de obtención de licencia para el concentrado C1-INH para el tratamiento de ataques agudos de AEH en los EE.UU., Canadá y Europa. CSL Behring ha fabricado y suministrado el concentrado C1-INH a pacientes con AEH durante más de 20 años en Alemania, Austria, Suiza y otros países donde ya dispone de licencia bajo el nombre comercial Berinert(R) P para el tratamiento de ataques agudos de AEH.
"El éxito alcanzado en la finalización de este ensayo confirma las observaciones que se llevan realizando hace mucho tiempo de la administración de más de 300.000 tratamientos de concentrado C1-INH en Europa. Estamos encantados de que se envíe ahora para su registro en el Reino Unido" comentó la Dra. Hilary Longhurst, Especialista en Inmunología en el Barts and The London NHS Trust, Londres, Inglaterra, e investigadora del ensayo I.M.P.A.C.T.
Diseño y Resultados del Estudio
El AEH es provocado por la falta parcial del inhibidor C1 funcional en la sangre. El objetivo del ensayo I.M.P.A.C.T. ha sido evaluar si la sustitución de la proteína C1 ausente en pacientes con AEH a través del tratamiento con C1-INH puede tratar los mecanismos subyacentes de la enfermedad.
El ensayo I.M.P.A.C.T. ha evaluado de forma prospectiva y doble ciego si las diferentes dosis del concentrado C1-INH pasteurizado humano provocan un alivio de los síntomas agudos de ataques abdominales y faciales más rápido en comparación con los pacientes con AEH a los que se les ha suministrado un placebo. Además, es el estudio de comparación de dosis más grande que se ha realizado nunca sobre el AEH. Para ser elegible para la inclusión en el estudio, los pacientes tenían que tener una edad de al menos 6 años, con un diagnóstico de deficiencia de C1-INH, y un historial demostrado de ataques faciales o abdominales.
El objetivo principal era demostrar que el C1-INH reduce el tiempo de inicio de síntomas de alivio de los ataques de AEH abdominales o faciales. El criterio de valoración principal era el tiempo entre el inicio de la administración de C1-INH y el inicio del alivio de los síntomas de los ataques abdominales o faciales determinados según el criterio del individuo. El tiempo medio para el inicio del alivio de los síntomas en el grupo de tratamiento de 20 U/kg de masa corporal de C1-INH fue de 30 minutos, en comparación con los 90 minutos que fueron necesarios para los pacientes que recibieron el placebo.
El criterio de valoración secundario, es decir, el porcentaje de individuos con una mayor intensidad de síntomas clínicos de AEH entre dos y cuatro horas después de la administración del fármaco del estudio en comparación con el punto de referencia, también mostró una mejoría significativa (p= 0,001, de una cola), al igual que el tiempo en finalizar la resolución de los síntomas de AEH (p= 0,024, de una cola). La comparación de dosis demostró que las 20 Unidades de C1-INH/kg resultaban significativas frente al placebo. Las 10 Unidades de C1-INH/kg daban resultados superiores al placebo, pero no eran significativos.
"El C1-INH ha supuesto una verdadera diferencia con respecto a la mejora de mi calidad de vida y de la de otros pacientes con AEH", comentó Henrik Boysen, presidente de la Asociación de Pacientes para el AEH en Dinamarca.
"Estamos encantados de que ya se haya puesto en marcha la vía para que este producto esté disponible en muchos países en los que actualmente no está autorizado".
Para más información sobre el AEH, visite la página Web www.allabouthae.com.
Acerca de CSL Behring
CSL Behring es un líder global en la industria bioterapéutica de proteínas de plasma. Dedicado con gran pasión a mejorar la calidad de vida de los pacientes, CSL Behring fabrica y comercializa un amplio espectro de productos recombinantes y derivados del plasma seguros y efectivos, así como servicios relacionados. Las terapias de la compañía se utilizan en el tratamiento de trastornos de deficiencia inmune, hemofilia, enfermedad de von Willebrand, otras enfermedades hemorrágicas y el enfisema hereditario. Otros productos se utilizan para la prevención de enfermedades hemolíticas en los recién nacidos, en cirugía cardiaca, transplante de órganos y el tratamiento de quemaduras. La compañía también gestiona una de las mayores redes del mundo de recogida de plasma, ZLB Plasma. CSL Behring es una filial de CSL Limited, una compañía biofarmacéutica con sede en Melbourne, Australia. Para más información visite www.cslbehring.com.
Contacto para los medios:
Sheila A. Burke
Directora de Relaciones Públicas y Comunicaciones
Operaciones Comerciales Mundiales
CSL Behring
+1-610-878-4209
Sheila.Burke@cslbehring.com
Página Web: http://www.cslbehring.com
http://www.allabouthae.com
Sheila A. Burke, Directora de Relaciones Públicas y Comunicaciones de Operaciones Comerciales Mundiales de CSL Behring, +1-610-878-4209, Sheila.Burke@cslbehring.com
