El Hospital Quirónsalud reúne a expertos para presentar los avances sobre terapia génica en enfermedades raras

ZARAGOZA 28 Oct. (EUROPA PRESS) -

El Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza ha acogido recientemente el International Workshop on Gene Therapy in Rare Diseases, organizado por la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher y otras Lisosomales (FEETEG).

El encuentro ha reunido a expertos nacionales e internacionales para presentar los últimos avances sobre terapia génica en enfermedades raras. La presidenta de la FEETEG y especialista en Hematología en el Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza, la doctora Pilar Giraldo, ha indicado que "este foro ha permitido concentrar a profesionales de referencia sobre esta terapia avanzada aportando su experiencia en diferentes entidades de baja frecuencia hematológicas y lisosomales".

Ha añadido que "asimismo, se ha contado con el punto de vista de genetistas expertos para dar a conocer cómo se encuentra esta línea de tratamiento en la actualidad, responder a los desafíos de futuro y fomentar el interés por estostemasintercambiando aspectostécnicos, científicos y sociales".

La iniciativa ha congregado, de manera física y virtual, a más de 200 inscritos entre profesionales, estudiantes de Biomedicina, Biotecnología y Medicina y asociaciones de pacientes.

El gerente del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza, Miguel Ángel Eguizábal, y el director general de Asistencia Sanitaria y Planificación del Gobierno de Aragón, Ramón Boria, han sido los encargados de dar la bienvenida. Tras ello, la doctora Pilar Giraldo ha realizado la presentación de la agenda científica y ha agradecid el respaldo de la Asociación Europea de Hematología (EHA), del Grupo Internacional de Trabajo en Enfermedad de Gaucher (IWGGD), de la Sociedad Española de Hematología (SEHH) y del Grupo español de trabajo en enfermedades de depósito lisosomal (GEEDL). El programa se ha desarrollado durante dos días, contando con una extensa participación de especialistas en este ámbito.

El profesor Gregory Pastores, neuropediatra experto y pionero en el estudio de la enfermedad de Gaucher, además de profesor en el University College Dublin en Irlanda, ha centrado su ponencia, desde la perspectiva histórica, en la evolución de los tratamientos para las enfermedades lisosomales con casi 50 años de investigación traslacional.

La doctora Derralynn Hughes, catedrática de Hematología Experimental en el University College de Londres, directora del Departamento de Investigación de Hematología del Royal Free Hospital de Londres y presidenta del IWGGD, cuenta con una amplia experiencia en la terapia de trastornos lisosomales y es la principal experta en ensayos clínicos de terapia génica para Enfermedad de Gaucher y Enfermedad de Fabry. Su ponencia ha versado sobre su experiencia clínica en esta terapia y su visión de futuro.

Por su parte, la doctora Amaia Lizarralde y la doctora Giraldo han expuesto la experiencia en los estudios clínicos realizados en el Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza con terapia génica en la enfermedad de Gaucher, cumpliendo todos los requerimientos necesarios para su custodia, trazabilidad y administración. A su vez, se dieron a conocer los excelentes resultados obtenidos con la misma en las diferentes investigaciones en las que está participando el centro.

La jornada ha finalizado con la doctora Belén Pérez, investigadora experta en enfermedades genéticas y metabólicas, directora adjunta del Centro de Diagnóstico de Enfermedades Moleculares (CEDEM) en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM) de la Universidad Autónoma de Madrid y vicepresidenta de la Asociación Española de Genética Humana (AEGH). Ha destacado la importancia de la genómica funcional transformando el diagnóstico genético y descubriendo variantes patogénicas hasta el desarrollo de terapias basadas en RNA o en células.

SEGUNDA JORNADA

A lo largo de la segunda jornada, el encuentro ha sido moderado por el doctor José María Grasa, especialista en Hematología en el Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza.

El programa ha dado comienzo con la participación del doctor Julián Sevilla Navarro, doctor en Medicina y Cirugía por la Universidad Autónoma de Madrid, especialista en Hematología en el Hospital La Paz y, actualmente, especialista Hematólogo Infantil en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús. Entre otras cuestiones, es experto en anemias constitucionales raras y ha participado como investigador principal en diversos estudios clínicos de terapia génica en hemoglobinopatías y en anemias congénitas estructurales como la anemia de Fanconi.

A continuación, el doctor Jordi Díaz Manera, especializado en Neurología en el Hospital de Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, y, en la actualidad, profesor de Medicina Neuromuscular, Genética y Traslacional en la Universidad de Newcastle UK, ha llevado a cabo su intervención sobre su experiencia y los retos que plantean en este tipo de enfermedades la terapia génica.

La doctora Andrea Dardis, bióloga molecular por la Universidad de Buenos Aires, responsable del Laboratorio de diagnóstico en el Centro Regional de enfermedades raras del Hospital Universitario Santa Ma de la Misericordia de Udine Italia y vicepresidenta del Grupo Internacional de enfermedad de Gaucher (IWWGD), ha explicado cómo funciona este tipo de terapia génica personalizada.

La doctora Teresa Álvarez Román, jefa de la Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y actual presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia hizo una presentación sobre la eficacia y seguridad de los tratamientos de terapia génica en esta entidad genética y de los cuales en algunos de ellos ya existe una experiencia de más de once años sintiéndose los pacientes "funcionalmente curados".

Por último, la profesora Ma Pilar Ribate Molina, directora del grado de Biomedicina en la Universidad San Jorge e investigadora del Grupo Consolidado de Investigación Aplicada PLATON, reconocido por el Gobierno de Aragón, ha sido la encargada de cerrar la sesión. La especialista ha apostado la visión de futuro sobre genética y terapia celular: una alianza estratégica para la futura medicina regenerativa, centrándose en la técnica de CRISPR. Un instrumento innovador en la edición de genomas con el mensaje final de que "la medicina regenerativa es una realidad clínica que se debe seguir explorando siendo necesaria la integración de la genética y la terapia celular".

El servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza ofrece una atención integral que abarca todo el proceso asistencial, desde la consulta hasta el ingreso. Los pacientes son atendidos en toda su complejidad, con un enfoque holístico y multidisciplinar, con el objetivo de ofrecer los mejores y más novedosos cuidados basados en la evidencia y cuentan con instalaciones punteras.