Hallada una nueva fórmula para que los tratamientos genéticos resulten eficaces a largo plazo

MADRID, 16 Sep. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la Universidad de Stanford (EE.UU.) han

encontrado una forma de prolongar la vida terapéutica de un gen

haciendo que un vector de adenovirus integre su carga genética en los

cromosomas de las células a las que se dirige. Los nuevos hallazgos

se publican ahora en la última edición de la revista Nature

Biotechnology.

La mayoría de los tratamientos de terapia genética que se basan en

el empleo de vectores de adenovirus en la actualidad tan solo ofrecen

una solución temporal a la enfermedad. Una vez que el vector ha

administrado su gen terapéutico a las células afectadas por la

enfermedad, este gen a menudo se pierde o se destruye, con lo que se

pierde también su efecto. Los autores del presente estudio consiguen

integrar la carga genética del virus en los cromosomas celulares

anclando al gen terapéutico a un fragmento de ADN (llamado

transposon) que naturalmente se integra en los cromosomas

anfitriones.

Insertando el gen terapéutico en el cromosoma de la célula

anfitriona, han podido conseguir una expresión genética a largo

plazo. Para demostrar que la nueva fórmula funciona, los autores de

este trabajo incorporaron un transposon conteniendo la secuencia de

Factor IX de coagulación humano (hFIX) en el vector adenoviral y las

enzimas necesarias para cortar y pegar el transposon en otro vector.

La administración sistemática de los virus permitió la integración

estable del transgen en el hígado del ratón. La integración del

transfen fue suficiente para mantener los niveles terapéuticos de

hFIX durante más de seis meses en los ratones. Dado que los

transgenes integrados persisten durante largos periodos de tiempo,

estos vectores puede suponer un nuevo medio de mejorar las terapias

genéticas.

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16-Sep-2002 09:00:02

(EUROPA PRESS)

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