NIJMEGEN, Países Bajos, November 16, 2017 /PRNewswire/ --
Los resultados del ensayo clínico de fase 2 con KH176 en pacientes adultos con enfermedad mitocondrial se presentarán en la Conferencia Dutch Life Sciences
Khondrion, una empresa farmacéutica de fase clínica centrada en terapias de molécula pequeña para enfermedades mitocondriales, anuncia hoy que su consejero delegado el Prof. Dr. Jan Smeitink presentará los primeros resultados del estudio KHENERGY de Khondrion en la Coferencia Dutch Life Sciences en Oss, Países Bajos, el 22 de noviembre a las 10 am.
El estudio KHENERGY es un ensayo de centro único, doble ciego, aleatorio, controlado con placebo, exploratorio de 2 vías en fase 2 con 20 pacientes con síndrome de MELAS, síndrome de MIDD o fenotipos mixtos que alberga la mutación m.3243A>G en el genoma mitocondrial. El estudio fue supervisado por la Dra. Mirian Janssen (MD, PhD), del Radboud Center for Mitochondrial Medicine en Radboudumc, Nijmegen, Países Bajos.
Los pacientes recibieron KH176 en un programa de dosificación oral de 100 mg dos veces al día. Los puntos finales de eficacia fueron las evaluaciones objetivas, cuantitativas y clínicamente relevantes. El estudio exploró también cambios en otras medidas de importancia clínica y biomarcadores asociados con el funcionamiento mitocondrial.
KH176 es una molécula pequeña bio-disponible por vía oral desarrollada por Khondrion para el tratamiento de enfermedades mitocondriales (y relacionadas). El compuesto es un miembro de una nueva clase de medicamentos de Khondrion esenciales para el control de patologías oxidativas y redox. Khondrion informó previamente que KH176 demostró farmacocinética favorable y un perfil de seguridad favorable en ensayos clínicos aleatorios, controlados por placebo, doble ciego de fase 1, realizado en voluntarios masculinos sanos. Los resultados de estos estudios han sido publicados recientemente en el Orphanet Journal of Rare Diseases.
Acerca de Khondrion Khondrion es una compañía farmacéutica privada de etapa clínica que se centra en el desarrollo de terapias de molécula pequeña para enfermedades mitocondriales (y relacionadas). Actualmente se está estudiando el potencial de varios compuestos como nuevas modalidades de tratamiento para la enfermedad mitocondrial. A KH176 de Khondrion se le ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) para la enfermedad de Leigh y el síndrome de MELAS en Europa y para todos los trastornos de la cadena respiratoria mitocondrial heredados en los Estados Unidos. Khondrion ha establecido colaboraciones con organizaciones de pacientes, grupos de defensa de los pacientes, centros expertos universitarios y grupos de investigación de todo el mundo, así como con pequeñas, medianas y grandes empresas. Khondrion ha establecido una posición de propiedad intelectual fuerte para proteger su cartera de productos emergentes a través de la presentación de múltiples solicitudes de patentes. Para más información, visite http://www.khondrion.com.
CONTACTO: Contactos: Khondrion BV, Prof. dr. Jan Smeitink, consejerodelegado, E-mail: info@khondrion.com, Tel: +31-24-3617505
