Takeda presentará avances en los trastornos raros de almacenamiento lisosómico en una reunión científica Internacional (

- Se mostrarán 12 presentaciones sobre 3 trastornos de almacenamiento lisosómico, subrayando el compromiso de Takeda con los pacientes con enfermedades raras

OSAKA, Japón, 4 de febrero de 2019 /PRNewswire/ -- Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") anunció hoy que hará 12 presentaciones, incluidos 11 pósters y una presentación oral, en el 15() WORLDSymposium(TM) anual 2019, en Orlando, Florida, del 4 al 8 de febrero. Las presentaciones y otras actividades de la compañía se centrarán en sus esfuerzos de investigación y desarrollo en los trastornos de almacenamiento lisosómico (TAL), como el síndrome de Hunter (también conocido como mucopolisacaridosis de tipo II o MPS II), la enfermedad de Gaucher de tipo 1, la enfermedad de Fabry y la leucodistrofia metacromática (también conocida como LDM).

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La compañía patrocinará también un simposio satélite sobre el papel de los biomarcadores en el manejo clínico de las enfermedades lisosómicas y tendrá un stand en la sala de exhibiciones del WORLDSymposium (Stand n. 105).

"Este año, estamos encantados de demostrar que Takeda tiene un compromiso de apoyo a la comunidad de los pacientes con trastornos del almacenamiento lisosómico y en hacer avanzar tratamientos en áreas de una elevada necesidad no cubierta," dijo Hartmann Wellhoefer, M.D., Vicepresidented del Departamento Médico, Enfermedades Raras y Medicina Interna, I+D Internacional de Takeda. "Esperamos con ganas seguir participando anualmente en este congreso único que nos da la oportunidad de reconectar y relacionarnos con los expertos más importantes del mundo en los TAL y con organizaciones de pacientes, que comparten con nosotros nuestra pasión por ayudar a los pacientes afectados por enfermedades raras."

Esta próxima reunión anual del WORLDSymposium se centra en las últimas investigaciones científicas y clínicas sobre los TAL, un conjunto de unos 50 trastornos causados por déficit enzimáticos específicos y que conducen a una discapacidad y una carga de enfermedad importantes.(1)

La presencia de Takeda en la reunión incluye las siguientes presentaciones, que están pensadas solo para la discusión científica:

-- Arilsulfatasa A humana recombinante administrada por vía intratecal en pacientes con leucodistrofia metacromática infantil tardía: diseño de ensayo clínico de fase 2b Presentación oral, Miércoles, 6 de febrero de 2019 a las 3:45 pm ET Salón de Baile Regency U -- Características clínicas de pacientes con mucopilisacaridosis de tipo II neuronopática y no neuronopática: Datos del Estudio de Resultados en la enfermedad de Hunter (Hunter Outcome Survey - HOS) Póster n. 210, Martes, 5 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Medidas de resultados comunicados por los pacientes (RCP) específicas de la enfermedad de Gaucher (EG) para la monitorización clínica y para ensayos clínicos Póster n. 101, Martes, 5 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Análisis a largo plazo de pacientes con enfermedad de Gaucher tratados con velaglucerasa alfa que entraron en el registro en la vida real del Estudio de Resultados en la Enfermedad de Gaucher (Gaucher Outcome Survey - GOS) Póster n. 209, Martes, 5 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Características de los pacientes con mucopolisacaridosis de tipo II que han recibido un trasplante de médula ósea: datos del Estudio de Resultados de Hunter (Hunter Outcome Survey - HOS) Póster n. 246, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Evaluación de los efectos del tratamiento a largo plazo con idursulfasa usando modelización estadística: Datos del Estudio de Resultados en la enfermedad de Hunter (Hunter Outcome Survey - HOS) Póster n. 245, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Estado de neurodesarrollo y comportamiento adaptativo de los pacientes pediátricos con síndrome de Hunter: estudio de observación longitudinal Póster n. 244, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Análisis de herramientas de evaluación de capacidad cognitiva y comportamiento adaptativo empleadas en un estudio de observación de pacientes con síndrome de Hunter Póster n. 387, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Estudio para determinar el potencial predictivo de un algoritmo para un diagnóstico más precoz de la enfermedad de Gaucher: Estudio retrospectivo de banco biológico utilizando datos del mundo real disponibles en Finlandia Póster n. 316, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Programa de acceso caritativo para pacientes con enfermedad lisosómica infraservidos a nivel mundial Póster n. LB-34, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Efecto renoprotector de la agalsidasa alfa: seguimiento a los 12 años de los pacientes varones con enfermedad de Fabry Póster n. LB-53, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R -- Clasificación de las variantes genéticas en pacientes con enfermedad de Fabry incluidos en el Estudio de Resultados en la enfermedad de Fabry (Fabry Outcome Survey - FOS) Póster n. LB-20, Miércoles, 6 de febrero de 2019 de 4:30 a 6:30 pm ET, Salón de Baile Regency R

La compañía promoverá también un simposio-almuerzo, que está pensado también para la conversación científica exclusiva en la reunión:

-- Biomarcadores: ¿Listos para un papel protagonista en el manejo clínico de las enfermedades lisosómicas?Jueves, 5 de febrero de 2019, 11:45 am-12:45 pm ET, Salón de Baile Windermere WX

Enfermedad de Fabry La enfermedad de Fabry es una enfermedad lisosómica que afecta tanto a varones como a mujeres que interfiere con la capacidad del cuerpo para descomponer una sustancia grasa específica (globotriaosilceramida o Gb3) que se acumula dentro del cuerpo debido a un déficit de una enzima específica ( -galactosidasa A).[2] Se calcula que la enfermedad de Fabry afecta a 1 de cada 117.000 nacidos vivos .[3]

Síndrome de Hunter El síndrome de Hunter es una enfermedad lisosómica rara, gravemente debilitante, causada por un déficit de iduronato-2-sulfatasa, una enzima que es necesaria para descomponer sustancias del cuerpo llamadas glicosaminoglicanos (GAG).[4] Sin esta enzima, los GAG pueden acumularse, causando diversos signos y síntomas relacionados con la enfermedad.4(,[5]) Aproximadamente dos de cada tres pacientes con síndrome de Hunter están también afectados por deterioro cognitivo progresivo.[6] El síndrome de Hunter afecta a 1 de cada 162.000 nacidos vivos y casi exclusivamente a varones.3

Enfermedad de Gaucher de tipo 1 La enfermedad de Gaucher de tipo 1 es un problema metabólico raro, hereditario y la enfermedad lisosómica más frecuente. Afecta a aproximadamente 1 de cada 100.000 personas de la población general y a 1 de cada 855 personas en la comunidad judía askenazi.[7] Los pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 pueden experimentar diversos síntomas y grados de intensidad de la enfermedad, lo que hace que la enfermedad de Gaucher de tipo 1 sea difícil de diagnosticar.[8]

(CONTINUA)