Publicado 01/04/2014 09:25CET

COMUNICADO: Jazz Pharmaceuticals y Gentium anuncian el lanzamiento de su tratamiento para la enfermedad venooclusiva hepática (1)

-- Jazz Pharmaceuticals y Gentium anuncian el lanzamiento comercial europeo de su primer tratamiento para salvar vidas aprobado para la enfermedad venooclusiva hepática aguda

--- Se anuncia el lanzamiento deDefitelio(?) (defibrotide) durante el 40 encuentro anual de la European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2014

DUBLÍN y VILLA GUARDIA, Italia, 1 de abril de 2014 /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc y Gentium S.p.A., una compañía Jazz Pharmaceuticals, ha anunciado hoy el comienzo del lanzamiento comercial europeo de Defitelio(?) (defibrotide), el primer producto aprobado para el tratamiento de la enfermedad venooclusiva hepática aguda (VOD aguda o sVOD) en pacientes de más de un mes de edad que pasan por la terapia de transplante de células madre hematopoiéticas (HSCT).(1) Las compañías han lanzado Defitelio en Alemania y Austria y esperan seguir el lanzamiento en 27 países europeos más en una base permanente durante 2014 y 2015.

La VOD aguda, una de las complicaciones iniciales más graves en la terapia HSCT, se asocia con el fallo multiorgánico y es fatal en más del 80% de los pacientes.(2,3) Las HSCT se realizan con un intento curativo en pacientes con malignidades hematológicas, determinados tumores sólidos y algunos desórdenes no malignos, como las hemoglobinopatías graves.(4,5)

"La disponibilidad comercial de Defitelio como el primer medicamento autorizado para el tratamiento de sVOD en Europa es un importante paso hacia delante para pacientes con esta condición que pone en peligro la vida", dijo Bruce C. Cozadd, presidente y consejero delegado de Jazz Pharmaceuticals plc. "Además, este lanzamiento europeo representa un hito clave para el equipo combinado de Jazz Pharmaceuticals y Gentium tras la adquisición de Gentium por Jazz Pharmaceuticals a principios de este año, y refuerza nuestro compromiso de llevar importantes terapias a los pacientes que tienen necesidades médicas no cubiertas importantes en las áreas de la hematología y la oncología".

"La VOD aguda es una enfermedad compleja y no predecible, y su impacto en los pacientes, médicos y recursos es sustancial. La intervención temprana y efectiva es crucial para salvar vidas y limitar la carga potencialmente importante de esta enfermedad, y los médicos han estado esperando ansiosamente la disponibilidad comercial de Defitelio en Europa", dijo el profesor Mohamad Mohty, presidente electo de EBMT y profesor de Hematología, Saint-Antoine Hospital y University Pierre & Marie Curie, París.

La eficacia de Defitelio para tratar sVOD en pacientes HSCT está respaldado por datos de un ensayo de fase 3 pivotal y multicentro que evaluó Defitelio para el tratamiento de sVOD en comparación con un grupo de control histórico de pacientes que habían recibido cuidados paliativos estándares.(1 ) En este ensayo, Defitelio demostró ofrecer un aumento significativo en las tasas de supervivencia para pacientes con sVOD en HSCT. Los resultados demostraron un aumento del 52% en la supervivencia a los 100 días tras el trasplante para pacientes tratados con Defitelio en comparación con pacientes en el grupo de control histórico (38,2% en el grupo Defitelio frente al 25,0% en el grupo de control histórico; p=0,0341).(1 )En el ensayo clínico, el 23,5% de pacientes tratados con Defitelio lograron una completa respuesta a los 100 días tras el transplante frente al 9,4% de pacientes en el grupo de control histórico (p=0,013).(1)

Los datos de eficacia de este ensayo pivotal están respaldados por los datos de un estudio de búsqueda de dosis de fase 2, así como datos del International Compassionate Use Programme y un análisis interno (subconjunto de pacientes con sVOD) de un estudio de nuevo fármaco investigacional de tratamiento de etiqueta abierta (IND) realizado en Estados Unidos (EE.UU.).(1) Adicionalmente, los datos derivaron de un registro independiente en EE.UU. respaldaron la aprobación europea de Defitelio para uso en pacientes con sVOD.(1)

El tratamiento con Defitelio ha sido generalmente bien tolerado en todos los grupos de edad.(1,6 ) En el ensayo pivotal de fase 3, la incidencia general de efectos secundarios fue similar en el grupo de tratamiento de Defitelio y en el grupo de control.(7) Los efectos secundarios más frecuentes observados durante el uso de pre-marketing fueron hemorragia, hipotensión y coagulopatía.(1 ) Consulte el Defitelio SmPC para la lista completa de todos los efectos secundarios reportada con Defitelio.

(?) Este producto médico está sujeto a control adicional.

Acerca de Defitelio(?) (defibrotide) En octubre de 2013, la Comisión Europea concedió la autorización de marketing bajo circunstancias excepcionales para Defitelio(?) (defibrotide) para el tratamiento de enfermedad venooclusiva hepática aguda en terapia de transplante de célula madre hematopoiética. Está indicado en pacientes de más de un mes de edad. Defitelio no está indicado en pacientes con hipersensibilidad a defibrotide o cualquier otro excipiente o con un uso concomitante de la terapia trombolítica.

Además de su indicación aprobada existente en la Unión Europea (UE), defibrotide tiene el potencial para desarrollarse para aprobación en países fuera de la UE y en otras indicaciones. Defibrotide ha recibido una designación de fármaco huérfano para tratar y prevenir la VOD por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA), por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y por el Ministerio Coreano de Seguridad Alimentaria y Farmacológica (MFDS), la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de VOD por la Commonwealth of Australia-Department of Health, y la designación de Aprobación rápida para tratar la sVOD por la FDA. Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. ha aprobado los derechos para comercializar defibrotide para el tratamiento y prevención de VOD en Norteamérica, América Central y Sudamérica, sujeto a la recepción de la Autorización de marketing en el territorio aplicable.

Consulte el Defitelio SmPC antes de prescribir, particularmente en relación con el uso de productos médicos que aumentan el riesgo de hemorragia, terapia anticoagulante sistémica concomitante, productos médicos que afectan la agregación de plaquetas, uso en pacientes que tienen o desarrollan sangrado agudo que requiere transfusión sanguínea, y pacientes que presentan inestabilidad hemodinámica.

Acerca de VODLa enfermedad venooclusiva hepática(VOD) es una complicación inicial en pacientes que pasan por HSCT. En su forma aguda, la VOD puede amenazar la vida y se asocia con el fallo multiorgánico y es fatal en más del 80% de los pacientes. (2,3)Los HSCT se realizan con un intento curativo en pacientes con malignidades hematológicas, determinados tumores sólidos y algunos de los desórdenes no malignos, como las hemoglobinopatías graves.(4,5 ) En la UE, la VOD está designada como una enfermedad rara, que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas. Los estudios han notificado un amplio rango de tasas de incidencia para la VOD. Generalmente, los datos indican que aproximadamente el 14% de los pacientes que pasan por el HSCT desarrollan VOD.(3)

(CONTINUA)

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