Un estudi proposa un nou enfocament per a frenar la degeneració neuromuscular en pacients amb ELA

   VALNCIA, 20 Feb. (EUROPA PRESS) -

   Un estudi liderat pel Centre de Biomaterials i Enginyeria Tissular (CBIT) de la Universitat Politcnica de Valncia (UPV), en collaboració amb l'Institut d'Investigació Sanitria La Fe (IIS La Fe), el Centre d'Investigació Biomdica en Xarxa (CIBER) i la Universitat de Saragossa proposa un nou enfocament per a frenar la degeneració neuromuscular en pacients amb Esclerosi Lateral Amiotrófica (ELA).

    Aquesta patologia provoca la prdua de neurones motores i la parlisi dels músculs esqueltics i, actualment, no existeix cap cura ni tractament efectius, segons ha informat la UPV en un comunicat.

   En aquesta investigació, l'equip de la UPV, el CIBER, l'IIS La Fe i la Unizar va partir de la hiptesi que el múscul esqueltic pot tenir una "contribució activa" en la patologia de la malaltia, i va establir el teixit muscular esqueltic com una "diana teraputica" per a tractar l'ELA.

   En estudis previs, l'equip de la UPV ja va demostrar que el transportador de bor, NaBC1, després de la seua activació, potncia i accelera la reparació muscular. Ara han corroborat la seua efectivitat en un model de ratolí d'ELA, representatiu del model de la variant familiar (gentica) SOD1 de la malaltia, que sobre-expressa el gen mutat hum de la protena SOD1.

    "Aquest model és el més estudiat per a la realització d'assajos preclínics previs a la investigació en humans, a causa que recapitula la degeneració de les neurones motores inferiors, i l'atrfia per denervación muscular ocorre abans de qualsevol signe evident de neurodegeneració", ha explicat Patricia Rico, investigadora del CBIT-UPV i membre del CIBER de Bioingeniería, Biomaterials i Nanomedicina (CIBER-BBN).

   En el seu estudi, van injectar un hidrogel d'alginato carregat amb bor --desenvolupat en els laboratoris del CBIT-- en els qudriceps del model de ratolí d'ELA.

    "Descobrim que solament quatre injeccions del tractament administrat en el cuádriceps de ratolins simptomtics van millorar significativament la funció motora. A més, van reduir també eficament l'atrfia muscular, retardant l'inici evident dels símptomes i perllongant la supervivncia dels ratolins. L'activació de NaBC1 va potenciar els processos de reparació muscular, la qual cosa va derivar en la reducció de diverses característiques patolgiques dels músculs afectats per l'ELA i una disminució de la inflamació muscular juntament amb l'activació de vies metabliques musculars essencials", ha destacat Patricia Rico.

EFECTE MODULADOR DE LA INFLAMACIÓ

   L'equip de la UPV, el consorci CIBER i l'IIS La Fe va comprovar també que el tractament tenia un efecte modulador de la inflamació muscular i neuronal, mitigant la prdua de neurones motores, la qual cosa suggereix un efecte neuroprotector retrgrad.

   "Aquestes troballes són molt rellevants per a entendre la influncia del teixit muscular en la progressió de l'ELA, i constaten la idonetat d'establir també al múscul esqueltic com una diana teraputica. Amb el nostre estudi, proposem un enfocament nou per a frenar la degeneració neuromuscular en l'ELA, que podria complementar les terpies en ús existents dirigides a la mort de les neurones motores", ha detallat Juan Francisco Vázquez, investigador de l'IIS La Fe, coordinador de la Unitat d'ELA de l'Hospital la Fe i membre del CIBER de Malalties Rares-CIBERER.

   En aquesta línia, ha explicat que una possible terpia combinada de tractaments dirigits a frenar la inflamació de les motoneuronas juntament amb tractaments dirigits a afavorir la regeneració muscular "podria tenir més probabilitats d'xit per a allargar i millorar la qualitat de vida dels pacients que pateixen aquesta terrible malaltia".

    Actualment, l'equip d'investigadors i investigadores est avaluant, en el mateix model de ratolí d'ELA, SOD1, un medicament que és un compost de bor per a proposar el seu reposicionamiento amb una aplicació diferent a la seua indicació original.

   "En aquest cas, si els resultats són positius, es podria utilitzar amb la indicació teraputica de regeneració del múscul esqueltic. El reposicionamiento d'aquest frmac suposaria un avan significatiu en les seues fases regulatries, i un gran avantatge per al seu ús en assajos clínics, reduint-se també els temps fins a arribar als pacients d'ELA", ha apuntat el doctor Vázquez.

   Per part de la Universitat de Saragossa, ha participat en aquest estudi Rosario Osta, investigadora del Laboratori de Gentica Bioquímica i membre del CIBER de malalties neurodegenerativas-CIBERNED.

   "Des del 2004, el nostre grup Unizar-CIBERNED ha realitzat estudis sobre el paper que juga el múscul, veient com aquest teixit estava afectat en els models animals de la malaltia i que pot considerar-se una diana teraputica de la malaltia mateixa", ha explicat la doctora Osta.