La FDA designa como medicamento huérfano a una terapia génica para la ELA desarrollada en la UAB

Uniones neuromusculares de un ratón.

- UAB

BARCELONA 15 Jul. (EUROPA PRESS) -

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a una nueva terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desarrollada en la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y licenciada en la empresa estadounidense Klotho Neutosciences, Inc.

El reconocimiento de medicamento huérfano reconoce el "potencial" del tratamiento y ofrece siete años de exclusividad del fármaco en el mercado de Estados Unidos, reducción de impuestos e incentivos fiscales para ensayos clínicos, entre otros, informa la UAB en un comunicado de este martes.

El medicamento usa un vector vírico que actúa bajo el control de una secuencia de ADN que, a su vez, regula la expresión de la proteína Klotho (s-KL) en el músculo, de forma que dirige la actividad terapéutica hacia las uniones neuromusculares.

La aproximación ha mostrado resultados "muy prometedores" en el modelo de ratón más usado para el estudio preclínico de la ELA, retrasando el inicio de la enfermedad, preservando la función neuromuscular y alargando la supervivencia.

La investigadora principal del estudio, Assumpció Bosch, ha explicado que la designación de medicamento huérfano reconoce la "relevancia" de los tratamientos dirigidos al músculo y la unión neuromuscular como estrategia para la ELA.