ÁMSTERDAM, May 21, 2010 /PRNewswire/ --
-- Amsterdam Molecular Therapeutics consigue prometedores datos en el estudio de terapia genética de reducción de colesterol
-- El vector de terapia genética despliega con éxito shARN dentro de las células del hígado
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), líder en el campo de la terapia genética humana, ha anunciado hoy los datos preclínicos positivos de un estudio en el que se utiliza un producto de terapia genética AAV para la reducción del colesterol. Los datos demuestran que una sola dosis de terapia genética que porta una corta horquilla de ARN para silenciar Apolipoprotein B100 (ApoB100), consiguiendo una reducción del suero del colesterol de cerca de un 80% sin ningún signo de toxicidad. Estos datos validan la plataforma de tecnología de AMT como potente herramienta para conseguir el éxito de la silenciación genética dentro de las células destinadas. Estos datos fueron presentados ayer por medio del científico de AMT Annemart Koorneef, durante la celebración de la 13 reunión anual de la American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) celebrada en Washington, DC.
"Con sólo una dosis de nuestra terapia de gen destinada de colesterol se consigue una reducción importante de larga duración del suero de colesterol. Este ensayo preliminar indica que la tecnología de AMT podría superar uno de los principales problemas de las terapias de shARN, que proporcionan un suministro intracelular eficaz y no tóxico", indicó Jorn Aldag, consejero delegado de Amsterdam Molecular Therapeutics.
En el estudio, AMT utilizó su plataforma propia basada en AAV para conseguir un despliegue eficaz de shARN que silencia la Apolipoprotein B100 (ApoB100) tanto en humanos como en ratones. Una sola administración intravenosa causa una silenciación de gen prolongada ApoB100 que era específicamente secuenciada y no asociada a la toxicidad del hígado, exceso de saturación de la maquinaria celular miARN o inducción de las respuestas inmunes. Además, ha demostrado que los constructos de shARN contra ApoB100 silencian de forma específica y eficaz ApoB100 humana ex vivo.
ApoB100 es la proteína estructural de las partículas de Lipoproteína de Baja Densidad (LDL) que llevan el colesterol. La silenciación de ApoB100 con shARN consigue una reducción del colesterol LDL y se utiliza potencialmente para tratar la hipercolesterolanemia y enfermedad cardiovascular.
Acerca de Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, fundada en 1998 y con sede en Ámsterdam, es líder en el desarrollo de terapias basadas en los genes humanos. Utilizando los vectores virales adeno-asociados (AAV) como vehículo de elección para los genes terapéuticos, la compañía ha conseguido diseñar y validar la que es, probablemente, la primera plataforma de producción AAV estable y escalar. Esta plataforma propia segura y eficaz ofrece una capacidad de fabricación única que puede aplicarse a un gran número de enfermedades raras (huérfanas) que son causadas por un gen defectuoso. En la actualidad, AMT cuenta con una gama de productos con varios productos terapéuticos genéticos basados en AAV en LPL Deficiencia, Hemofilia B, Distrofia Muscular Duchenne, Porfiria Aguda Intermitente y Enfermedad de Parkinson en diferentes fases de investigación o desarrollo.
El principal producto de AMT, Glybera, para el tratamiento de la deficiencia de lipasa lipoproteína ha recibido la autorización de comercialización dentro de EMA. La actual tecnología permite a AMT ampliar su estrategia para el desarrollo de las terapias duraderas para enfermedades metabólicas severas.
Algunas de las declaraciones en este comunicado son consideradas "declaraciones de futuro", incluyendo las que hacen referencia a los planes de administración y expectativas de las operaciones futuras, prospectos y condiciones financieras. Palabras como "estrategia", "espera", "planea", "anticipa", "cree", "podrá", "continúa", "estima", "pretende", "prevé", "objetivos", "fijaciones" y otras palabras de significado similar permiten identificar estas declaraciones de futuro. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de administración sólo de Amsterdam Molecular Therapeutics. No se debe fiar en estas declaraciones ya que, por su naturaleza, están sujetas a riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que pueden afectar a factores que van más allá del control de AMT. Los resultados actuales pueden diferir materialmente de las expectativas actuales debido a varios factores e incertidumbres que afectan a los negocios de los fines de investigación y ensayos clínicos de AMT, retrasos en la recepción de las aprobaciones por parte de la Administración de Fármacos y Alimentos de los EE. UU. u otras aprobaciones normativas (por ejemplo, EMEA, Health Canada), aceptación de mercado de los productos de AMT, eficacia de la comercialización de AMT y esfuerzos de ventas, desarrollo de las terapias competentes y/o tecnologías, términos de cualquier alianza estratégica futura, necesidad de capital adicional, incapacidad para conseguir o cumplir con las condiciones impuestas por los requisitos de los gobiernos y aprobaciones y consentimientos normativos. AMT rechaza expresamente cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones de futuro, excepto que sea necesario por ley. Si desea una descripción más detallada de los factores e incertidumbres que afectan a AMT, consulte el prospecto de la oferta pública inicial de AMT con fecha de 20 de junio de 2007, además de los anuncios públicos de AMT realizados de vez en cuando.
Si desea más información, Jorn Aldag, consejero delegado, teléfono +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com
