Datos indican eficacia y seguridad de Hizentra(R) en pacientes adultos y pediátricos inmunodeficientes primarios (1)

ESTAMBUL, October 7, 2010 /PRNewswire/ -- Hizentra(R) (IgPro20) proporciona a los pacientes con inmunodeficiencia primaria (PI) una alternativa segura y eficaz frente al resto de terapias con inmunoglobulina cuando reciben dosis equivalentes, según los datos de un ensayo pivote en Fase III presentado hoy en la 14 reunión de la European Society for Immunodeficiencies (ESID). Hizentra, el primer y único SCIg al 20% desarrollado para su uso y administración subcutánea (por ejemplo, debajo de la piel), se puede almacenar a temperatura ambiente en su propia estantería durante 24 meses gracias a su formulación con L-prolina.

Los datos han demostrado que los pacientes adultos y pediátricos que recibieron Hizentra después de recibir tratamiento con otras terapias Ig experimentaron unos niveles similares o aumentados de inmunoglobulina a través (Ig), estando protegidos frente a infecciones, y Hizentra fue tolerado correctamente. A través representa el punto en el que los niveles de suero IgG - las moléculas de anticuerpos necesarias para asegurar que las funciones de la respuesta inmune del cuerpo funcionan de forma correcta - están en su punto más bajo. El mantenimiento de unos niveles constantes IgG sin bajos puntos a través o elevados picos es el objetivo para conseguir el éxito Ig en el tratamiento en PI.

"Estos ensayos demuestran que los pacientes PI que se han pasado a Hizentra frente a la terapia de inmunoglobulina de dosis equivalente administrados de forma intravenosa o subcutánea aumentaron y mantuvieron (Ig) sus niveles a través, estando protegidos frente a las infecciones", comentó Stephen Jolles, doctor del University Hospital of Wales, Cardiff, Reino Unido, e investigador del ensayo. "Hemos visto que Hizentra proporciona una opción terapéutica segura y eficaz frente a otros tratamientos para PI. Además, la concentración del 20% recibió infusión sin un aumento de los efectos del lado local, pudiendo permitir a los pacientes infundir un volumen menor de forma más rápida, mejorando potencialmente su conveniencia".

La terapia de sustitución de inmunoglobina con IG intravenosa (IVIg) lleva tiempo considerándose como el estándar de oro del tratamiento de una vida de duración para la inmunodeficiencia. En los últimos años, a pesar de ello, el tratamiento Ig de administración subcutánea (SCIg) ha ganado una amplia aceptación como terapia alternativa. De autoadministración semanal, el tratamiento SCIg ofrece a los pacientes conveniencia, a la vez que proporciona al cuerpo los niveles sostenibles de suero IgG, las moléculas de anticuerpo necesarias para asegurarse las funciones de la respuesta inmune de forma correcta. SCIg puede reducir también la necesidad de disponer de costosos recursos de salud a menudo asociados con la terapia de administración intravenosa (IVIg).

Diseño del estudio

En el estudio, 51 pacientes con PI (de entre 3 a 60 años), anteriormente tratados con terapias IVIg o SCIg, recibieron infusiones semanales subcutáneas de Hizentra en dosis equivalentes a las utilizadas en los tratamientos anteriores. El objetivo primario fue la consecución de IgG por medio de niveles similares a los asociados con los tratamientos anteriores, evaluados antes de las infusiones 12 a la 17. El estudio en Fase III está formado por un periodo de 12 semanas de tipo wash-in/wash-out y por un periodo de eficacia de 28 semanas.

Los descubrimientos han demostrado que el nivel medio de a través de 8,10 g/L conseguido con Hizentra fue similar al de la media general del nivel de a través IgG de 7,49 g/L descubierto en el ensayo anterior el grupo de estudio. El nivel medio a través IgG aumentó en un 17,7% en los pacientes anteriormente tratados con IVIg (de 6,78 g/L a 7,98 g/L), pero siguió siendo similar en pacientes anteriormente tratados con SCIg (cambio de 8,43 g/L a 8,27 g/L). Durante el periodo de eficacia, no se dieron casos de graves infecciones por bacterias (SBIs); 36 pacientes experimentaron una infección no grave. Sólo la mitad de los pacientes informaron de reacciones locales, principalmente después de la primera infusión. Casi todos (98,7%) los eventos adversos (AEs) fueron entre leves o moderados en su intensidad. Tres pacientes abandonaron debido a los AEs relacionados. No se dieron AEs graves relacionados.

Un subgrupo del ensayo estuvo formado por una cohorte pediátrica, niños (de entre 2 y 11 años) y adolescentes (entre 12 y 15 años). 17 niños y 5 adolescentes anteriormente tratados con terapias IVIg o SCIg fueron reclutados en el ensayo y recibieron infusiones subcutáneas de Hizentra con equivalentes de dosis utilizados en el tratamiento anterior. Los descubrimientos demostraron un aumento de un 13,3% en los niveles IgG a través medios de los niños, pasando de 6,95 g/L a 7,86 g/L. Aún así, las dos terceras partes de los niños habían utilizado IVIg antes de pasar a Hizentra. Entre los adolescentes, 4 de cada 5 pacientes ya habían contado con penetración SCIg, mostrando unos niveles de a través similares de IgG antes y durante el estudio (7,99 g/L frente a 7,91 g/L, respectivamente). Durante el periodo de eficacia, no se indicaron casos de SBIs, aunque un niño con historial de neumonías severas recurrentes experimentó un SBI de neumonía en el periodo de tipo wash-in/wash-out. Se produjeron infecciones no graves en 15 niños y 3 adolescentes. Los AEs asociados relacionados y temporales se dieron en 7 niños y 2 adolescentes. Se dieron casos de AEs graves (3) y AEs que llevaron al abandono (2), todos ellos no relacionados, sólo en casos de niños.

Acerca de las inmunodeficiencias primarias

Las inmunodeficiencias primarias (PIs) son un grupo de más de 150 enfermedades que afectan a las células, tejidos y proteínas del sistema inmune. En personas que padecen PI, el sistema inmune está ausente o funcionando de forma inadecuada, siendo más susceptible a las infecciones. Para personas con PI - muchas de ellas niños - las infecciones podrían no mejorar el tratamiento de la forma esperada, hacienda que fueran recurrentes. Como resultado, los pacientes podrían enfrentarse a rondas repetidas de antibióticos o someterse a hospitalizaciones para tratamiento. Las infecciones repetidas pueden dañar los órganos, y con el tiempo suponer una amenaza para la vida. De forma colectiva, las PIs afectan a unos 10 millones de personas en el mundo, y su incidencia se estima en 1 entre 10.000.

Acerca de Hizentra

Hizentra(R) (Immune Globulin Subcutaneous [Human]), es el primer y único SCIg al 20% desarrollado para su uso subcutáneo, y ya ha recibido aprobación en Estados Unidos y registro en la UE y Suiza. Es estable a 25 grados C durante al menos 24 meses debido a la formulación con L-prolina. En Estados Unidos, Hizentra está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia primaria (PI), estando contraindicado para personas con un historial de anafilaxis o respuesta sistémica severa a las preparaciones de globulina inmune o componentes de Hizentra, y en personas con deficiencia a la inmunoglobulina selectiva A que dispongan de anticuerpos conocidos contra IgA e historial de hipersensitividad. Las reacciones adveras más relacionadas con los fármacos se observaron en un 5% o más de los sujetos del ensayo clínico, y fueron las reacciones en el sitio de la inyección, dolor de cabeza, vómitos, dolor y fatiga. Si desea más información, incluyendo la información de prescripción completa para Estados Unidos, visite http://www.hizentra.com/.

Acerca de CSL Behring

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