- Neurotech Pharmaceuticals, Inc., y el Lowy Medical Research Institute anuncian la publicación de los resultados de un estudio de fase II con el NT-501
CUMBERLAND, Rhode Island, y LA JOLLA, California, 16 de enero de 2019 /PRNewswire/ -- Los resultados del estudio de fase II con el NT-501 que ha promovido Neurotech Pharmaceuticals, Inc. (Neurotech), en colaboración con el Lowy Medical Research Institute (Instituto Lowy de Investigación Médica; LMRI), acaban de publicarse en la revista Ophthalmology(1), de la American Academy of Ophthalmology (Academia Estadounidense de Oftalmología). En el estudio en cuestión, consistente en un ensayo clínico de fase II, aleatorizado y multicéntrico, se evaluó el efecto que ejerce la administración, mediante encapsulamiento celular, de factor neurotrófico ciliar (FNTC) en la degeneración retiniana de pacientes afectados de telangiectasia macular (TM) de tipo 2. El artículo es de la autoría de un grupo de facultativos y científicos que colaboraron en el proyecto a través del Grupo de Investigación de Fase II sobre el FNTC en la Telangiectasia Macular de Tipo 2.
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La TM de tipo 2 es una enfermedad degenerativa macular minoritaria que se diagnostica, por lo general, en la mediana edad; se trata de un trastorno principalmente neurodegenerativo, pero que también afecta a la neuroglia de Müller y a los vasos sanguíneos. Aunque la persona rara vez sufre una pérdida total de la visión, la enfermedad no deja de tener repercusiones de envergadura para la calidad de vida del paciente a resultas de la merma visual que conlleva. En este sentido, el LMRI brinda apoyo a la investigación clínica y de laboratorio y ha colaborado con Neurotech para probar el NT-501 en enfermos de TM de tipo 2.
El NT--501, o Renexus, es un aparato fabricado por Neurotech que representa un novedoso sistema de administración de fármacos mediante células. Estas, que van encapsuladas en una membrana fibrosa hueca y semipermeable, liberan factor neurotrófico ciliar, el cual, según se ha puesto de manifiesto, permite reducir la pérdida de células fotorreceptoras en modelos animales de degeneración retiniana. Una vez implantado, el aparato Renexus ofrece liberación ininterrumpida de FNTC restringida a la retina, que es el tejido sensible a la luz situado en la parte posterior del ojo.
En el informe publicado en Ophthalmology se describen los resultados de un ensayo clínico aleatorizado y con enmascaramiento único en el que se analizaron los efectos que ejerce el FNTC, administrado con el NT-501, en participantes afectados de TM de tipo 2. Los pacientes se aleatorizaron a una razón de 1:1 para que se les practicase el implante quirúrgico del aparato o bien una intervención simulada, tras lo cual, pasados 24 meses desde la inscripción de los voluntarios en el ensayo, se efectuaron una serie de cuantificaciones relativas a la salud y el funcionamiento de los fotorreceptores. En el estudio quedó demostrado que el tratamiento con el NT-501 contribuye a ralentizar el avance de la degeneración retiniana, en comparación con los resultados observados en los participantes a los que se les practicó el tratamiento simulado; asimismo, gracias al NT-501 se obtuvo una mejora funcional y en los pacientes que recibieron el implante se estabilizó la velocidad de lectura.
A los enfermos que han tomado parte en los estudios de fase I y II se les sigue realizando un seguimiento con objeto de evaluar el efecto que produce el FNTC a largo plazo en la degeneración retiniana.
El doctor Martin Friedlander, presidente del Lowy Medical Research Institute, precisó que "el LMRI tiene por misión llegar a comprender la TM y llevar al mercado terapias para esta enfermedad", a lo que añadió: "Los resultados del ensayo clínico de fase II y del estudio de prolongación con el NT-501 resultan muy prometedores y nos acercan al importante objetivo de aportarles opciones de tratamiento eficaces a aquellas personas que tengan un diagnóstico de TM, enfermedad para la que en la actualidad no contamos con ninguna".
Renexus también es objeto de otro estudio de Neurotech en el que se pretende analizar los efectos neuroprotectores del FNTC en el tratamiento del glaucoma. El aparato se está evaluando en un estudio de fase II aleatorizado, con enmascaramiento y comparado con una intervención fingida que se lleva a cabo en 54 afectados, estudio que es independiente del proyecto de investigación en TM.
"Hoy en día no existe ninguna terapia eficaz para los enfermos de TM de tipo 2", manifestó Richard Small, consejero delegado de Neurotech. "Nos resulta alentador observar el efecto neuroprotector del NT-501 que se ha puesto de manifiesto en el ensayo de fase II sobre la TM y en el estudio de prolongación del que ha ido acompañado. A este respecto, hay un estudio de fase III diseñado para determinar la toxicidad y la eficacia del Renexus en la TM de tipo 2 y para el que se están inscribiendo afectados de los Estados Unidos, Australia y Europa" (número de los ensayos en Clinicaltrials.gov: NCT03319849/NCT03316300).
Acerca de la telangiectasia macular
La telangiectasia macular (TM), o telangiectasia macular yuxtafoveal idiopática, constituye una enfermedad neurodegenerativa minoritaria que se manifiesta con unas alteraciones características de la vasculatura de la retina y degeneración retiniana circunscrita. Existen tres clasificaciones de la TM, con las que se describen entidades clínicas diferenciadas; de ellas, el tipo 2 es la categoría más frecuente y la sufre aproximadamente una de cada 22.000 personas. A la mayoría de los enfermos se les diagnostica la dolencia en la cuadragésima o quincuagésima década de vida. La TM de tipo 2 afecta, por lo general, a ambos ojos y produce una merma de la visión central a lo largo de un período de entre 10 y 20 años.
Información sobre la terapia de encapsulamiento celular
La terapia de encapsulamiento celular (TEC) representa un sistema de liberación de fármacos innovador y versátil que se encuentra en fase de investigación; con ella se facilita la producción continua de proteínas terapéuticas destinadas al ojo, que tienen el potencial de tratar un amplio espectro de enfermedades oculares. En esta terapia se emplea una estirpe celular del epitelio pigmentario retiniano, patentada y bien caracterizada, que ha sido sometida a manipulación genética con el fin de generar productos biológicos de acción terapéutica. Las células van encapsuladas en una membrana semipermeable que permite el paso selectivo de proteínas terapéuticas; esa plataforma de TEC se inserta en el paciente mediante una única intervención quirúrgica ambulatoria, que se lleva a cabo mediante una pequeña incisión escleral, y también puede retirarse por esa misma incisión si se desea. La TEC tiene el potencial de servir para dar respuesta a las actuales limitaciones que presenta la administración de fármacos por vía intraocular, pues permite reducir la carga del tratamiento gracias a la práctica de una sola operación con la que es posible liberar los fármacos durante al menos dos años.
Acerca del Lowy Medical Research Institute
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