Norgine anuncia la aprobación por parte de Swissmedic de PEDMARQSI®

- Norgine anuncia la aprobación por parte de Swissmedic de PEDMARQSI para la prevención de la pérdida auditiva inducida por cisplatino en niños

• PEDMARQSI (solución de tiosulfato de sodio para infusión) se convierte en el primer y único tratamiento autorizado en Suiza para la prevención de la ototoxicidad inducida por cisplatino (pérdida de audición) en pacientes de entre 1 mes y menos de 18 años de edad con tumores sólidos localizados, no metastásicos.¹
• La decisión de Swissmedic proporciona una opción de tratamiento aprobada en un área con importantes necesidades médicas no cubiertas para los niños que reciben quimioterapia con cisplatino.
• Los datos de dos ensayos de fase 3, abiertos y aleatorizados, SIOPEL 6 (pivotal)² y el ACCL04313 del Clinical Oncology Group [COG], dieron como resultado una reducción de aproximadamente el 50% en la aparición de ototoxicidad inducida por cisplatino en pacientes tratados con cisplatino y tiosulfato de sodio en comparación con aquellos tratados solo con cisplatino.

ÁMSTERDAM, 26 de marzo de 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., una empresa farmacéutica europea líder en el sector de medicamentos especializados, anunció hoy que Swissmedic ha otorgado la autorización de comercialización para PEDMARQSI (solución de tiosulfato de sodio para infusión), indicado para la prevención de la ototoxicidad (pérdida de audición) inducida por cisplatino en pacientes de entre 1 mes y menos de 18 años con tumores sólidos localizados y no metastásicos.

PEDMARQSI es el primer y único tratamiento farmacológico desarrollado específicamente para prevenir la pérdida auditiva inducida por cisplatino en niños. Si bien el cisplatino sigue siendo un pilar fundamental del tratamiento del cáncer pediátrico, se asocia con un alto riesgo de pérdida auditiva bilateral irreversible que puede comenzar con la primera dosis y progresar con el tiempo. La pérdida auditiva puede tener un impacto profundo y duradero en el desarrollo del habla y el lenguaje, la educación, el desarrollo psicosocial y la calidad de vida general del niño.

Rüdiger Merkel, director general de Norgine para la región DACH, declaró: "La aprobación de PEDMARQSI por parte de Swissmedic representa un hito importante para los niños, las familias y los profesionales sanitarios en Suiza, donde hasta ahora no existía ninguna opción farmacológica aprobada para prevenir esta complicación del tratamiento con cisplatino. La pérdida auditiva puede tener un impacto de por vida en los pacientes jóvenes, y esta aprobación facilita el acceso a un tratamiento desarrollado específicamente para abordar esta necesidad médica no cubierta".

La aprobación de Swissmedic se basa en la evidencia clínica de dos ensayos de fase 3, aleatorizados y abiertos. En estos estudios, el tratamiento con tiosulfato de sodio administrado junto con cisplatino resultó en una reducción de aproximadamente el 50% en la incidencia de ototoxicidad inducida por cisplatino en comparación con el cisplatino solo, manteniendo al mismo tiempo la eficacia de la quimioterapia.^2,3

PEDMARQSI recibió previamente la autorización de comercialización para uso pediátrico (PUMA) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2023 en la Unión Europea y una autorización de comercialización nacional en el Reino Unido.^4,5 En conjunto, estas aprobaciones reflejan la capacidad de Norgine para navegar con éxito por las diversas vías regulatorias europeas para medicamentos raros y especializados.

Acerca de PEDMARQSI

PEDMARQSI es una formulación novedosa de tiosulfato de sodio anhidro, desarrollada y fabricada específicamente para la prevención de la pérdida auditiva inducida por cisplatino en pacientes de 1 mes a <18 años con tumores sólidos localizados no metastásicos. Es el primer y único tratamiento preventivo desarrollado para la ototoxicidad inducida por cisplatino en esta población de pacientes.¹

Las autorizaciones de comercialización de PEDMARQSI se basaron en datos de seguridad y eficacia de dos ensayos de fase III aleatorizados y abiertos: SIOPEL 6 (pivotal) y ACCL0431 del Clinical Oncology Group (COG)., En estos estudios, el tiosulfato de sodio redujo significativamente el riesgo de pérdida auditiva asociada a la quimioterapia con cisplatino. Los ensayos demostraron un perfil de tolerabilidad favorable, siendo las náuseas y los vómitos los eventos adversos más frecuentes, y la infección, la anemia y la neutropenia los eventos adversos de grado 3-4 más comunes.,

Acerca de Norgine

Norgine es una empresa farmacéutica de tamaño mediano con sede en la UE, que cuenta con 1.500 empleados y genera aproximadamente 650 millones de dólares en ventas anuales. En Norgine, la innovación impulsa nuestra misión de ofrecer medicamentos que transforman vidas. Desde afecciones comunes como el estreñimiento hasta enfermedades raras y graves como el cáncer infantil, nos enfocamos en necesidades médicas no cubiertas porque creemos que cada avance científico merece llegar a los pacientes que lo necesitan.

Utilizamos nuestras capacidades innovadoras de desarrollo, comercialización y fabricación, así como alianzas estratégicas, para afrontar desafíos complejos. Combinado con nuestra dilatada trayectoria y profundo conocimiento regional, este enfoque nos permite acelerar y ampliar el alcance de medicamentos que transforman vidas en Europa, Australia y Nueva Zelanda.

Nos guiamos por la confianza que los profesionales sanitarios y los pacientes depositan en nosotros y mantenemos nuestro compromiso de ofrecer innovaciones que transformen vidas, un paciente a la vez.

Referencias:

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2846726...

View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/norgine-anuncia-la-aprobacion-por-parte-de-swissmedic-de-pedmarqsi-302726489.html