ATLANTA, December 10 /PRNewswire/ --
-- Un estudio de CSL Behring en modelos de animales demuestra la viabilidad del desarrollo del recombinante ampliado de vida media FVIIa que retiene la actividad biológica
-- Los datos presentados en la 49 reunión anual de la ASH sobre la proteína de fusión de albúmina VIIa del factor recombinante son considerados como el primer paso para conseguir una opción de tratamiento más adecuada para los pacientes de hemofilia con inhibidores
CSL Behring ha anunciado hoy los resultados de un ensayo preclínico que ha demostrado por primera vez la viabilidad de la fusión genética del Factor VIIa (FVIIa) con la albúmina humana, prolongando la vida media de esta proteína terapéutica al tiempo que mantiene su actividad biológica. En el estudio, presentado en la 49 reunión y exposición de la American Society of Hematology, la vida media de la proteína de fusión de albúmina VIIa recombinante (rVIIa-FP) ha demostrado ampliarse entre 6 y 9 veces en comparación con el tipo libre rFVIIa. Además, rVIIa-FP ha demostrado una actividad biológica comparable al tipo libre rFVIIa.
El factor recombinante VIIa (rFVIIa) podría utilizarse para controlar los episodios de hemorragia en pacientes hemofílicos con inhibidores. Estos pacientes desarrollan una respuesta inmune que inhibe el factor de coagulación sustituido de la detención de un episodio hemorrágico. Aún así, rFVIIa cuenta con una corta vida media de cerca de 2,5 horas. Por este motivo son necesarias las inyecciones múltiples, que son poco prácticas para médicos y pacientes, sobre todo durante las intervenciones quirúrgicas.
"Una de las principales áreas no cumplidas de la hematología es la mejora de los parámetros farmacocinéticos de los factores de coagulación, como la vida media, al tiempo que retienen la actividad hemostática completa", comentó el doctor Stefan Schulte, responsable de I+D preclínico de CSL Behring GmbH y principal investigador del estudio. "Las propiedades farmacológicas de rVIIa-FP vistas en nuestro estudio podrían algún día facilitar un régimen sencillo de una inyección por evento de hemorragia, además de reducir de forma considerable el número de inyecciones para los pacientes con hemofilia con inhibidores necesarias durante las intervenciones quirúrgicas".
VIIa-FP recombinante representa el paso empresarial inicial de CSL Behring en la investigación con la tecnología de productos recombinantes de coagulación.
"CSL Behring se complace de estar al frente de este emocionante desarrollo en el tratamiento de la hemofilia, que es consistente con nuestra misión de mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades hemorrágicas", comentó el doctor Andrew Cuthbertson, responsable científico de CSL Ltd., compañía pariente de CSL Behring. "Al aumentar la posibilidad de uso y compatibilidad, rVIIa-FP cuenta con el potencial para beneficiar a los pacientes con hemofilia con inhibidores y los médicos que tratan a estos pacientes. Esperamos continuar con nuestra investigación y acumular datos adicionales para validar los resultados vistos en nuestro estudio preclínico de esta molécula".
Presentación de hoy: diseño del estudio
La fusión genética a la albúmina es una forma eficaz de ampliar la vida media de las proteínas pequeñas, pero hasta el momento no se ha utilizado con éxito para la ampliación de la vida media de las proteínas complejas. En el estudio presentado de principios de pruebas, rVIIa-FP se generó por medio de la ingeniería genética, expresándose en el cultivo celular mamario, purificado y caracterizado. rVIIa-FP mostró su completa actividad biológica y entre 6 y 9 veces de vida media, en comparación con Novoseven(R) (1), un FVIIa recombinante, o la proteína de control rVIIa en un modelo de rata preclínica. Las propiedades farmacológicas superiores de rVIIa-FP podrían facilitar un régimen de una sola dosis de una inyección por episodio de hemorragia para el tratamiento de los pacientes inhibidores de hemofilia.
Acerca de la hemofilia con inhibidores
En algunos pacientes con hemofilia, el sistema inmune produce anticuerpos que bloquean la acción del factor de coagulación sustituido y previene la formación de coágulos. Este anticuerpo es conocido como un inhibidor, y su presencia hace que la aparición de episodios hemorrágicos sea más complicada. La razón por la que se desarrollan los inhibidores es desconocida, a pesar de que los pacientes con hemofilia tienen un mayor riesgo de desarrollar inhibidores durante la infancia. La incidencia de inhibidores es superior entre los que padecen hemofilia severa, seguida de moderada y deficiencia débil. El riesgo de desarrollo de inhibidores es superior si alguien en la familia del paciente también posee un inhibidor, y es más frecuente entre los afroamericanos (2).
Acerca de CSL Behring
CSL Behring es un líder global en la industria bioterapéutica de proteínas. Dedicado con gran pasión a mejorar la calidad de vida de los pacientes, CSL Behring fabrica y comercializa un amplio espectro de productos recombinantes y derivados del plasma seguros y efectivos, así como servicios relacionados. Las terapias de la compañía se utilizan en el tratamiento de trastornos de deficiencia inmune, hemofilia, enfermedad de von Willebrand, otras enfermedades hemorrágicas y el enfisema hereditario. Otros productos se utilizan para la prevención de enfermedades hemolíticas en los recién nacidos, en cirugía cardiaca, transplante de órganos y el tratamiento de quemaduras. La compañía también gestiona una de las mayores redes del mundo de recogida de plasma, ZLB Plasma. CSL Behring es una filial de CSL Limited, una compañía biofarmacéutica con sede en Melbourne, Australia. Para más información visite www.cslbehring.com.
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(1) NovoSeven es una marca registrada de Novo Nordisk Health Care AG.
(2) Página web de la National Hemophilia Foundation
http://www.hemophilia.org, acceso desde el 11 de septiembre de 2007
Página web: http://www.cslbehring.com
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