ÁMSTERDAM, Países Bajos, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), líder en el campo de la terapia genética humana, ha llegado a otro importante logro en el proceso de autorización de comercialización oficial para su principal producto, Glybera(R), el producto propio de AMT para la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD). El envío de la aplicación de autorización de comercialización (MAA) de Glybera(R), anunciado anteriormente, ha permitido la fase de validación con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, anteriormente conocida como EMEA). La EMA comenzará su revisión formal de Glybera(R).
AMT ha llevado a cabo dos ensayos clínicos para LPLD, en Europa y Canadá, además del seguimiento a largo plazo de estos ensayos en la actualidad, junto con un tercer ensayo clínico en Canadá. En estos tres ensayos, Glybera(R) ha demostrado una reducción evaluable de la incidencia de la pancreatitis, o inflamación aguda del páncreas, la enfermedad más debilitadora de LPLD. Además, estos ensayos indican que Glybera(R) cuenta con un excelente perfil de seguridad.
"La aceptación del dossier de Glybera(R) por parte de la EMA es un paso importante para conseguir la autorización de marketing para Glybera(R). Además, demuestra la capacidad de desarrollo de AMT. Una aprobación futura de la MAA para Glybera podría conseguir la validación completa de nuestra aproximación de terapia de genes y nuestra plataforma de suministro de vectores viral adeno-asociada (AAV). Creemos que este paso ofrece esperanza a muchos pacientes, ya que la terapia podría servir como aproximación elegida para las enfermedades hereditarias", comentó Jörn Aldag, consejero delegado de AMT.
La revisión formal de la EMA se llevará a cabo por medio de un procedimiento centralizado, que es la ruta estándar para todas las terapias avanzadas. Durante 2010, AMT espera proporcionar actualizaciones futuras sobre los resultados de estos estudios de seguimiento y en marcha, según las regulaciones indicadas.
Acerca de la enfermedad
La LPLD es una enfermedad huérfana debilitadora y potencialmente letal para la que no existe tratamiento en la actualidad. La enfermedad es causada por las mutaciones del gen LPL, resultando en un descenso acusado o ausencia de actividad de la proteína LPL en pacientes. Esta proteína es necesaria para reducir las grandes partículas que portan grasas y que circulan en la sangre después de cada comida. Cuando estas partículas, denominadas cilomicrones, se acumulan en la sangre, podrían obstruir los pequeños vasos sanguíneos. Esto podría provocar no sólo pancreatitis, sino también algo más complejo de tratar, como la diabetes, además de estar asociado a una morbidad y mortalidad destacada.
Acerca de Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, fundada en 1998 y con sede en Ámsterdam, es líder en el desarrollo de terapias basadas en los genes humanos. Utilizando AAV como vehículo de elección para los genes terapéuticos, la compañía ha conseguido diseñar y validar la que es, probablemente, la primera plataforma de producción AAV estable y escalar. Esta plataforma propia segura y eficaz ofrece una capacidad de fabricación única que puede aplicarse a un gran número de enfermedades raras (huérfanas) que son causadas por un gen defectuoso. En la actualidad, AMT cuenta con una gama de productos con varios productos terapéuticos genéticos basados en AAV en LPL Deficiencia, Hemofilia B, DMD, Porfiria Aguda Intermitente y Enfermedad de Parkinson en diferentes fases de investigación o desarrollo.
Para más información
AMT estará representada en la BioCEO & Investor Conference, que se celebrará en el Waldorf-Astoria de la ciudad de Nueva York, a las 9:30 am (EST) del martes 9 de febrero de 2010.
Algunas de las declaraciones en este comunicado son consideradas "declaraciones de futuro", incluyendo las que hacen referencia a los planes de administración y expectativas de las operaciones futuras, prospectos y condiciones financieras. Palabras como "estrategia", "espera", "planea", "anticipa", "cree", "podrá", "continúa", "estima", "pretende", "prevé", "objetivos", "fijaciones" y otras palabras de significado similar tienen previsto identificar a estas declaraciones de futuro. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de administración sólo de Amsterdam Molecular Therapeutics. No se debe fiar en estas declaraciones ya que, por su naturaleza, están sujetas a riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que pueden afectar a factores que van más allá del control de AMT. Los resultados actuales pueden diferir materialmente de las expectativas actuales debido a varios factores e incertidumbres que afectan a los negocios de los fines de investigación y ensayos clínicos de AMT, retrasos en la recepción de las aprobaciones por parte de la Administración de Fármacos y Alimentos de los EE.UU. u otras aprobaciones normativas (por ejemplo, EMEA, Health Canada), aceptación de mercado de los productos de AMT, eficacia de la comercialización de AMT y esfuerzos de ventas, desarrollo de las terapias competentes y/o tecnologías, términos de cualquier alianza estratégica futura, necesidad de capital adicional, incapacidad para conseguir o cumplir con las condiciones impuestas por los requisitos de los gobiernos y aprobaciones y consentimientos normativos. AMT rechaza expresamente cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones de futuro, excepto que sea necesario por ley. Si desea una descripción más detallada de los factores e incertidumbres que afectan a AMT, consulte el prospecto de la oferta pública inicial de AMT con fecha de 20 de junio de 2007, además de los anuncios públicos de AMT realizados de vez en cuando.
Si desea más información: Jörn Aldag, consejero delegado, teléfono +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com .
