Investigadores del SAS desarrollan nanopartículas para impulsar nuevas terapias génicas

SEVILLA 21 Jun. (EUROPA PRESS) -

Científicos del Sistema Sanitario Público de Andalucía están trabajando en el desarrollo de nanopartículas como vehículos innovadores para la terapia génica que se espera puedan aplicarse en enfermedades del cerebro y de la retina.

Según un comunicado de la Junta, esta línea de investigación se está desarrollando en Cabimer de la mano de Francisco Díaz Corrales y su equipo, científico de la Fundación Progreso y Salud, entidad dependiente de la Consejería de Sanidad, Presidencia y Emergencias.

Según los investigadores, las terapias génicas se perfilan como una de las estrategias más prometedoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, tanto del cerebro como de la retina, muchas de ellas de origen hereditario y actualmente sin opciones terapéuticas curativas. "Sin embargo --ha apuntado Díaz Corrales--, uno de los principales desafíos continúa siendo el desarrollo de sistemas de administración que permitan transportar el material genético de forma eficaz, segura y selectiva a las células afectadas".

En este sentido, esta línea de investigación se centra en el desarrollo de nanopartículas como alternativa a los vectores virales tradicionales, "con el potencial de mejorar la seguridad, la capacidad de carga genética y la versatilidad del tratamiento, aspectos clave para abordar patologías complejas del sistema nervioso", según ha asegurado el investigador principal.

Hasta el momento actual, el equipo ha evaluado un amplio conjunto de nanopartículas en modelos preclínicos, analizando de manera sistemática su eficacia, biocompatibilidad y seguridad. Este trabajo permitirá identificar el candidato más prometedor para avanzar hacia fases regulatorias previas a la clínica, acercando así nuevas opciones terapéuticas a los pacientes.

De hecho, en la actualidad, los investigadores han desarrollado unos vectores que están sometiendo a pruebas de concepto para valorar su viabilidad. El próximo paso, si las verificaciones son satisfactorias, será completar la fase preclínica regulatoria con el objetivo de avanzar hacia su evaluación por parte de las agencias reguladoras y solicitar la puesta en marcha de un ensayo clínico, según la Junta.

Este proyecto, de carácter multicéntrico e interdisciplinar, ha incorporado a investigadores de distintas universidades y centros de investigación de Andalucía y del resto de España, reforzando la colaboración científica y acelerando el desarrollo de soluciones innovadoras. Cuenta, además, con el apoyo de las asociaciones de pacientes Enach (Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro) y Mácula Retina-Gen CRB1.

Asimismo, esta línea de investigación está impulsada por la empresa de base tecnológica Advanced Therapy System (ATS), una compañía promovida por Enach Asociación, y con quien la Fundación Progreso y Salud tiene un acuerdo de colaboración para el desarrollo de terapias. De hecho, en opinión de su fundador, Antonio López, "lo que comenzó como una lucha desesperada por salvar a unos pocos niños se ha transformado en una plataforma tecnológica con potencial para tratar otras enfermedades genéticas neurodegenerativas, neuromusculares, distrofias hereditarias de retina, etc".

Según López, representante del colectivo, "Enach Asociación ha demostrado que las familias no son sólo sujetos pasivos de la ciencia, sino arquitectos de su propio destino clínico, y al constituir la empresa ATS y aliarse con centros de excelencia como Cabimer, han pasado de pedir esperanza a fabricarla".

En este contexto, esta compañía ha solicitado financiación a través del programa Neotec, con el objetivo de facilitar la transferencia de estos desarrollos hacia su aplicación clínica. La terapia génica, así como el resto de terapias avanzadas (celular e ingeniería tisular) abre una serie de posibilidades esperanzadoras para poder encontrar vías terapéuticas que frenen estas patologías.

Según la Junta, proyectos como este, en particular, representan un paso relevante hacia el desarrollo de tratamientos más precisos y seguros para enfermedades neurodegenerativas, consolidando la colaboración entre investigación académica, tejido empresarial y asociaciones de pacientes.