Valentia Biopharma farà el desenvolupament preclínic d'una molècula per a tractar distròfia miotònica

VALÈNCIA 18 Jul. (EUROPA PRESS) -

La spin-off de la Universitat de València (UV) Valentia Biopharma acaba d'obtindre la patent d'explotació d'una nova molècula per al tractament de la distròfia miotònica, una malaltia degenerativa hereditària que afecta una de cada huit mil persones, minvant enormement la seua qualitat de vida. La distròfia miotònica provoca problemes neuromusculars com debilitat, problemes en la relaxació de contraccions musculars voluntàries i arítmies cardíaques, han explicat fonts de la institució acadèmica.

Valentia Biopharma iniciarà prompte les proves de seguretat i eficàcia, pròpies dels assajos preclínics, en models no humans. Amb la llicència de l'esmentada patent, esta empresa del Parc Científic de la Universitat de València obri el procés de desenvolupament farmacològic per al tractament d'una malaltia ara per ara incurable, han destacat les mateixes fonts en un comunicat.

L'origen de la distròfia miotònica està en un tipus de mutació en el gen DMPK en el material genètic de la persona afectada. La molècula descoberta i patentada --anomenada abp1-- actua d'una manera innovador, ja que "es tracta de la primera molècula coneguda capaç d'unir-se al gen mutat, bloquejant la formació d'una estructura que impedix la seua correcta expressió", explica Rubén Artero, genetista de la Universitat de València i líder de l'equip que ha identificat la molècula activa en dos models animals.

La investigació, finançada sobretot amb fons de la Muscular Dystrophy Association dels Estats Units i secundàriament pel Ministeri de Ciència i Innovació i la Generalitat valenciana, apareix en un número recent de la revista PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences).

Es tracta d'un avanç important, el desenvolupament del qual fins a un potencial tractament clínic requerirà anys de treball i el fet que la molècula continue mostrant baixa toxicitat i bona eficàcia en nous i més exigents assajos biològics. I esta és, precisament, la fase del procés que es portarà a terme al Parc Científic de la Universitat de València, concretament en Valentia Biopharma, un laboratori especialitzat en el descobriment de fàrmacs utilitzant la mosca del vinagre Drosophila melanogaster com a organisme per a l'experimentació.

Carmen Álvarez, directora tècnica de la spin-off, ha comentat que "el fet de treballar en un entorn com el Parc Científic ha estat clau perquè Valentia Biopharma accedisca al desenvolupament d'esta patent identificada a la Universitat de València".

"És fonamental que es facilite la interacció entre els científics amb investigacions punteres i les empreses biotecnològiques capaços d'explotar els esmentats resultats. Esta és, sens dubte, una bona mostra de la importància que té la transferència del coneixement des de la universitat a l'empresa", ha conclòs.