LONDRES y CARLSBAD, California, January 24, 2018 /PRNewswire/ --
-- GW Pharmaceuticals y su filial estadounidense Greenwich Biosciences anuncian la publicación del estudio de referencia sobre Epidiolex(R) (cannabidiol) en The Lancet
-- Primer estudio clínico bien controlado de cannabidiol en el síndrome Lennox-Gastaut, una forma rara y grave de epilepsia de aparición en la infancia que es difícil de tratar
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-- La formulación farmacéutica de cannabidiol redujo significativamente la frecuencia de las caídas violentas por crisis epiléptica (drop attacks) en pacientes con escaso control de las crisis a pesar del uso de varios fármacos antiepilépticos -
GW Pharmaceuticals plc , una compañía biofarmacéutica centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevos medicamentos de su plataforma patentada de productos cannabinoides, junto con su filial estadounidense Greenwich Biosciences, anunció hoy que The Lancet ha publicado resultados de un estudio de Fase 3 de Epidiolex(R) (cannabidiol) en pacientes con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS).[1] Epidiolex, el producto candidato líder de GW y el primer potencial en una nueva categoría de fármacos antiepilépticos (FAE), es una formulación farmacéutica de cannabidiol purificado (CBD), un cannabinoide que carece de efectos secundarios eufóricos, que está siendo estudiado para el tratamiento de un número de trastornos de epilepsia raros y severos de inicio en la infancia . En este estudio, Epidiolex redujo significativamente la frecuencia mensual de drop attacks en comparación con placebo en pacientes altamente resistentes al tratamiento cuando se añadió al tratamiento existente. El tratamiento con Epidiolex fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente con la experiencia divulgada anteriormente.
Una presentación de la Solicitud de Fármaco Nuevo (NDA) a la Administración Estadounidense de Fármacos y Alimentos (FDA) para Epidiolex en el tratamiento de LGS y síndrome de Dravet, (otro tipo de epilepsia rara de inicio en la infancia) fue aceptada en diciembre con una fecha asignada PDUFA del 27 de junio de 2018 y, si se aprueba, la medicina se espera que esté disponible en Estados Unidos para prescripción en la segunda mitad de 2018. Una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) fue enviada a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en diciembre de 2017, con una decisión prevista para principios de 2019.
"La publicación de este importante estudio en The Lancet es un logro emocionante y marca la segunda vez que los datos de Epidiolex han sido publicados en una revista muy prestigiosa, tras la publicación el año pasado en The New England Journal of Medicine," dijo Justin Gover, consejero delegado de GW. "Estas publicaciones destacan el potencial de Epidiolex para abordar la importante necesidad de LGS y Síndrome de Dravet, dos condiciones muy desafiantes de epilepsia y esperamos trabajar con la FDA y la EMA para revisar nuestras solicitudes de comercialización para Epidiolex. Estamos absolutamente centrados en el objetivo de hacer este importante potencial tratamiento nuevo disponible para los pacientes y sus cuidadores lo antes posible."
LGS es una forma rara y permanente de epilepsia que comienza en la infancia y se asocia con una alta tasa de mortalidad[2] y retrasos importantes en el desarrollo.[3],[4] Los pacientes con LGS sufren de múltiples tipos de crisis, incluyendo drop attacks que pueden originar caídas y otras lesiones. Los resultados de este estudio representan la única evaluación clínica bien controlada de un medicamento cannabinoide para esta condición grave, resistente a los medicamentos.
"La publicación de estos resultados es un hito emocionante para la comunidad de LGS y estamos alentados de que una nueva opción de tratamiento podría estar muy pronto disponible," dijo Christina SanInocencio, directora ejecutiva de la Lennox-Gastaut Syndrome Foundation. "Opciones de tratamiento adicionales se necesitan desesperadamente para los pacientes que siguen luchando con las crisis incontroladas y estos resultados ofrecen una esperanza muy necesitada a las personas que viven con esta condición debilitante."
"LGS es uno de los tipos de epilepsia más difíciles de tratar y la mayoría de los pacientes no tienen una respuesta adecuada a las terapias existentes," dijo Elizabeth Thiele, MD, PhD, directora de epilepsia pediátrica en Massachusetts General Hospital, profesora de Neurología en Harvard Medical School y autora principal del estudio de la publicación. "Estos resultados muestran que Epidiolex puede proporcionar beneficios clínicamente significativos para los pacientes con LGS."
El estudio aleatorio de 171 pacientes (86 a CBD; 85 a placebo) de entre 2 y 55 años de edad (edad media de 15), con LGS cuyas crisis no fueron controladas por su actual régimen de FAE, recibieron cannabidiol (20mg/kg/día) o placebo además del tratamiento existente. Llevado a cabo en 24 centros de Estados Unidos y Europa, en promedio, los pacientes tomaban aproximadamente tres FAEs, habiendo previamente probado y dejado un promedio de otros seis FAEs. Al inicio del estudio, los pacientes tenían una frecuencia media de 74 drop attacks al mes (drop attacks se definieron como crisisatónica, tónica o tónica-clónica que implican el cuerpo entero, tronco o cabeza que ocasionaron o podrían haber ocasionado una caída, lesiones, caer sobre una silla o golpearse la cabeza en una superficie).
Durante el período de tratamiento de 14 semanas (periodo de escalado de dosis dos semanas seguido de 12 semanas de mantenimiento), los pacientes que tomaban cannabidiol tuvieron una reducción media significativamente mayor de drop attacks en comparación con placebo (44% vs. 22%; p = 0.0135), el objetivo principal del estudio. Análisis de sensibilidad confirmaron que el efecto del tratamiento de CBD fue establecido durante el primer mes de tratamiento y se mantuvo durante todo el período de tratamiento.
Los resultados de criterios de valoración secundarios clave mostraron que significativamente más pacientes en el grupo de cannabidiol experimentaron una reducción del 50 por ciento o mayor en drop attacks en comparación con placebo (44% vs. 24%; p = 0.0043) y la frecuencia total de las crisis fue significativamente reducida por cannabidiol en comparación con placebo (reducción mediana del porcentaje de 41% vs. 14%; p = 0.0005). Los pacientes/cuidadores con CBD reportaron de forma significativa una mejoría en la condición general con cannabidiol comparado conplacebo (58 por ciento vs. 34 por ciento; OR 2.54, 95% CI 1.5-4; p=0.0012) basado en la escala Subject/Caregiver Global Impression of Change (S/CGIC).
Cannabidiol fue generalmente bien tolerado en el ensayo. Los eventos adversos más comunes (EAs) (>10%) fueron diarrea, somnolencia, fiebre, disminución del apetito y vómitos. En general, el 86 por ciento de los pacientes que recibieron Epidiolex y el 69 por ciento de los pacientes que recibieron placebo experimentaron un EA, y la mayoría fueron leves o moderados. De los pacientes que experimentaron EAs, los eventos se resolvieron al final del estudio para el 61 por ciento de los pacientes de cannabidiol y el 64 por ciento de los pacientes con placebo.
Veinte pacientes en cannabidiol experimentaron EAs graves, incluyendo un caso fatal de síndrome de dificultad respiratoria aguda (considerado no relacionado por el investigador), en comparación con los cuatro pacientes con EAs graves con placebo. Doce pacientes en el grupo de cannabidiol interrumpieron el tratamiento debido a EAs en comparación con un paciente en el grupo placebo.
(CONTINUA)
