Viralgen y Elaaj Bio impulsan un programa de terapia génica para el trastorno por deficiencia de CDKL5

Esta colaboración aprovecha la experiencia en la fabricación de AAV para impulsar un programa de terapia génica en fase preclínica para un trastorno neurológico pediátrico poco común.

SAN SEBASTIÁN, España y LONDRES, 5 de mayo de 2026 /PRNewswire/ -- Viralgen, una organización líder en desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada en terapias génicas con virus adenoasociados recombinantes (rAAV), anunció hoy una alianza con Elaaj Bio, una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de tratamientos innovadores para el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD). Elaaj Bio es una filial de la Fundación Loulou, una fundación privada sin ánimo de lucro dedicada al desarrollo e investigación de terapias para el CDD. Esta colaboración, cuyo objetivo es impulsar una terapia génica experimental para el CDKL5, aúna la experiencia complementaria en servicios de desarrollo y fabricación de vectores de virus adenoasociados (AAV) para apoyar el avance del programa hacia el desarrollo clínico.

Como parte de esta colaboración, Viralgen aprovechará su experiencia en la fabricación de vectores AAV para respaldar actividades clave de desarrollo, incluyendo el desarrollo y la optimización de procesos, la fabricación a diversas escalas, la caracterización analítica y el control de calidad. El trabajo de desarrollo inicial se ha completado con éxito, demostrando la viabilidad técnica del método de fabricación, y las actividades actuales se centran en la ampliación del proceso, incluyendo la preparación de lotes a mayor escala.

"Colaboraciones como esta son esenciales para el avance de programas complejos de terapia génica, especialmente en enfermedades pediátricas raras, donde la necesidad de nuevas terapias e innovaciones sigue siendo alta", declaró Jimmy Vanhove, consejero delegado de Viralgen. "Al trabajar con Elaaj Bio y la Fundación Loulou, estamos uniendo fortalezas complementarias en desarrollo y fabricación para ayudar a acelerar el desarrollo clínico de ELJ-101".

El trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo poco frecuente y grave causada por alteraciones en el gen CDKL5. Esta afección se caracteriza por convulsiones de inicio temprano y un deterioro significativo del neurodesarrollo, con un profundo impacto en las personas afectadas y sus familias. Se está desarrollando un programa de terapia génica experimental para abordar la causa genética subyacente de la enfermedad.

"Elaaj Bio y la Fundación Loulou se guían por una misión: todo lo que hacemos se centra en encontrar tratamientos para la CDD", declaró Russ Addis, jefe de estrategia de desarrollo de fármacos y director de medicina genética de la Fundación Loulou. "El equipo de Viralgen ha adoptado esa misión; tenemos grandes esperanzas de que esta colaboración dé como resultado una terapia génica eficaz que trate la causa subyacente de la deficiencia de CDKL5".

Los equipos planean iniciar el primer ensayo clínico de este programa, ELJ-101, a principios de 2027. Los esfuerzos actuales se centran en ampliar los procesos de fabricación para respaldar el desarrollo clínico futuro.

Acerca de Viralgen:

Viralgen es una organización líder de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada exclusivamente en terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV). Fundada en 2017 como filial de AskBio, Inc., perteneciente al grupo Bayer AG, Viralgen ofrece soporte integral desde el desarrollo inicial hasta la fabricación comercial a gran escala. Gracias a su línea celular en suspensión Pro10™ y a la plataforma de fabricación Aava™, Viralgen logra una fabricación escalable, de alto rendimiento y líder en la industria para todos los serotipos de AAV. Ubicada en San Sebastián, España, su moderna planta cuenta con tres salas cGMP con una capacidad de 2.000 litros cada una, certificadas por la AEMPS/EMA, e integra servicios como la producción de plásmidos, la optimización de procesos, el llenado y acabado, y las pruebas de control de calidad internas. Con más de 1.500 lotes de AAV producidos, Viralgen ofrece soluciones fiables y eficientes que permiten que las terapias génicas que cambian la vida lleguen a los pacientes con mayor rapidez y consistencia. Obtenga más información en viralgen.com y síganos en LinkedIn.

Acerca de Elaaj Bio y la Loulou Foundation:

Elaaj Bio es una filial de propiedad absoluta de la Fundación Loulou, una fundación privada sin ánimo de lucro del Reino Unido dedicada a impulsar la investigación para la comprensión y el desarrollo de terapias para el trastorno por deficiencia de CDKL5. La Fundación financia proyectos de investigación en universidades e institutos líderes de EE. UU. y Europa, con un total de 31 proyectos independientes en 41 laboratorios de 30 instituciones diferentes hasta la fecha, lo que permite la investigación especializada de más de 120 científicos.

La Fundación Loulou también organiza el Foro CDKL5, la conferencia anual que se ha convertido en el evento de referencia para la investigación básica y clínica del trastorno por deficiencia de CDKL5. Para más información, visite http://www.louloufoundation.org y http://www.elaajbio.com.

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre el desarrollo de un programa experimental de terapia génica. Estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con la investigación y el desarrollo, la fabricación y los procesos regulatorios. La terapia experimental descrita en este documento no ha sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ni por ninguna otra autoridad reguladora.

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