LAUSANA, Suiza, y CAMBRIDGE, Massachusetts, September 8, 2015 /PRNewswire/ --
-- Debiopharm International SA y Solid Biosciences, LLC anuncian una colaboración para explorar el uso de Alisporivir (Debio 025) en la distrofia muscular
Debiopharm comenzará estudios preclínicos en animales con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con Solid Biosciences, una compañía de biotecnología centrada en la DMD.
Debiopharm International [https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-diagnostics-s... ] SA (Debiopharm), parte de Debiopharm Group [https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-group.html ](TM), y Solid Biosciences, LLC, se enorgullecen de anunciar el comienzo de estudios preclínicos de Alisporivir, en la enfermedad rara distrofia muscular de Duchenne (DMD). El objetivo de la colaboración es reforzar datos de prueba de concepto preclínicos en modelos animales DMD adicionales. Este trabajo preclínico, totalmente financiado por la compañía con sede en Lausana, se remitirá a Debiopharm para iniciar el desarrollo clínico de este nuevo y prometedor fármaco para la DMD por su propia cuenta en el futuro cercano.
Alisporivir es un inhibidor de ciclofilina no inmunosupresivo, con diversas posibles indicaciones y ya ha sido probado en más de 1.500 pacientes durante el desarrollo clínico para la hepatitis C, demostrando un perfil de seguridad aceptable. Alisporivir es capaz de prevenir la muerte celular muscular dependiente de la mitocondria y ha demostrado una actividad prometedora en modelos preclínicos de DMD pero también de miopatía Limb-Girdle y Ullrich-Bethlem. El objetivo de esta colaboración es confirmar la eficacia del compuesto en un nuevo modelo de DMD que más se parece a la patología humana y permitir el inicio del desarrollo clínico en esta indicación.
"Estamos encantados de iniciar el desarrollo en la distrofia muscular", dijo Thierry Mauvernay, delegado de la junta de Debiopharm Group. "Estamos muy contentos de poder trabajar con Solid Biosciences en este programa, combinando nuestro profundo conocimiento de Alisporivir con su gran experiencia y red en DMD y su enfoque para encontrar soluciones para estos jóvenes pacientes que padecen esta terrible enfermedad", añadió.
"En Solid Biosciences, estamos orgullosos de asociarnos con Debiopharm", dijo Ilan Ganot, fundador y consejero delegado de Solid Biosciences. "Alisporivir tiene un potencial de eficacia emocionante en la DMD y estamos impacientes por poner a trabajar nuestra experiencia en esta condición para ayudar a avanzar Alisporivir para pacientes que padecen DMD. Estoy particularmente agradecido a Bob McDonald y Ed Mascioli cuyo compromiso personal y profesional con los pacientes de DMD se refleja en esta relación personal y profesional".
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una forma grave y vinculada al cromosoma X de distrofia muscular que afecta a aproximadamente 1 de cada 3-500 hombres. La DMD está causada por la ausencia de distrofina, una proteína estructural crítica para proteger el músculo esqueletal y cardiaco frente a las lesiones inducidas por contracturas. Caracterizados por una degeneración muscular progresiva y generalizada, los pacientes con DMD pierden la capacidad de caminar en la adolescencia temprana y media y avanzan hasta la pérdida completa de la función del tronco superior. Los pacientes de DMD sufren complicaciones cardiopulmonares progresivas, que son la principal causa de mortalidad, normalmente en la veintena temprana o media. Para más información sobre la DMD, visite: http://www.parentprojectmd.com
Acerca de Debiopharm International SA
Debiopharm Group(TM) es un grupo farmacéutico global con sede en Suiza formado por cuatro compañías activas en desarrollo de fármacos, fabricación GMP de fármacos patentados, diagnósticos y gestión de inversión. Debiopharm International SA se centra en el desarrollo de fármacos de prescripción que se orientan a las necesidades médicas no cubiertas. La compañía obtiene licencias y desarrolla candidatos a fármacos prometedores. Los productos se comercializan por socios farmacéuticos que otorgan licencias para dar acceso al mayor número de pacientes en el mundo.
Para más información sobre Debiopharm Group(TM), visite: http://www.debiopharm.com
Estamos en Twitter. Síganos en @DebiopharmNews en http://twitter.com/DebiopharmNews
Acerca de Solid Biosciences, LLC
Solid Biosciences es una compañía de biotecnología con sede en Cambridge, MA, comprometida con desarrollar terapias para la distrofia muscular de Duchenne. Solid está desarrollando actualmente pequeñas moléculas, terapias genéticas y dispositivos médicos, todos orientados a las diversas facetas de la DMD.
Para más información sobre Solid Biosciences, visite: http://www.solidbio.com
Contacto de Debiopharm International SA
Christelle Tur
Coordinadora de Comunicación
christelle.tur@debiopharm.com
Tel: +41(0)21-321-01-11
Contactos de medios adicionales
en Londres
Maitland
Chiara Valsangiacomo
cvalsangiacomo@maitland.co.uk
Tel: +44(0)20-7379-5151
En Nueva York
Russo Partners, LLC
Marissa Goberdhan
Ejecutiva de Contabilidad
marissa.goberdhan@russopartnersllc.com
Tel: +1-212-845-4253
Contacto de Solid Biosciences, LLC
Joel Schneider, PhD
Director de Investigación y Desarrollo
joel@solidbio.com
Tel: +1-857-209-2654
