TORRANCE, California, 20 de marzo, 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (la "Compañía" o "Emmaus"), una compañía biofarmacéutica dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos y terapias innovadores para enfermedades raras o huérfanas, ha anunciado hoy los resultados de primera línea preliminares de su ensayo clínico de fase 3 evaluando la seguridad y eficiencia de su tratamiento para la anemia falciforme y talasemia falciforme beta-0 en conclusiones primarias y secundarias del ensayo clínico.
El ensayo clínico prospectivo, aleatorio, de doble ciego, controlado por placebo y multicentro reclutó a 230 pacientes adultos y pediátricos de solo 5 años en 31 sitios de EE. UU. Para la conclusión primaria, los datos de primera línea basados en un análisis inicial revelaron una reducción del 25 por ciento estadísticamente significativa en la frecuencia media de las crisis de anemia falciforme (p=0,008) en un período de 48 semanas. Para la segunda conclusión, los datos de primera línea basados en un análisis inicial también mostraron una reducción estadísticamente significativa del 33 por ciento en la frecuencia media de las hospitalizaciones (p=0,018) en un período de 48 semanas. Tanto los pacientes adultos como los pediátricos que recibieron tratamiento mostraron mejoras. Además, la terapia demostró un perfil de seguridad con buena tolerancia.
"Estamos muy contentos con la fuerza de los datos de fase 3 con respecto a las conclusiones primarias y secundarias. Pretendemos presentar una solicitud de nuevo fármaco a la FDA a mediados de 2014 para la aprobación de comercialización de este tratamiento para los pacientes con anemia falciforme", dijo el doctor Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., fundador y consejero delegado de Emmaus Life Sciences. "Concretamente quiero reconocer a los pacientes y centros médicos cuya participación hizo posible este ensayo clínico y el apoyo de nuestros inversores, que nos ayudó a lograr este importante hito".
La investigación de la Compañía en la anemia falciforme y talasemia falciforme beta-0 se inició por el doctor Niihara en Los Angeles Biomedical Research Institute del Centro Médico Harbor-UCLA. La terapia tiene la designación de fármaco huérfano en EE. UU. y Europa y la designación de aprobación rápida de la FDA. Más resultados del ensayo clínico se lanzarán cuando estén disponibles y se espera que se presenten en una junta científica a lo largo de este año.
Acerca de la anemia falciforme
La anemia falciforme es un desorden sanguíneo heredado que causa que los glóbulos rojos se oxiden, formando células rígidas y falciformes que bloquean los vasos sanguíneos pequeños. La condición causa crisis de dolor y daños orgánicos que pueden provocar la muerte a una edad temprana. La anemia falciforme afecta a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos, unas 80.000 en la Unión Europa, y a entre 20 y 25 millones en todo el mundo. La enfermedad se produce particularmente entre aquellos cuyos ancestros son de regiones como el África sub-sahariana, Sudamérica, el Caribe, América central, Oriente Medio, la India y el Mediterráneo.
Acerca del diseño de ensayo clínico
Las conclusiones primarias del ensayo clínico prospectivo, aleatorio, de doble ciego, controlado por placebo, de grupo paralelo, multicentro midieron el número de sucesos de las crisis de anemia falciforme definidas por el protocolo que se produjeron de la semana 0 a la 48. Las conclusiones secundarias incluyeron medir el número de crisis de anemia falciforme en 24 semanas; el número de hospitalizaciones por dolor de anemia falciforme en las semanas 24 y 48; el número de visitas al médico y a urgencias para el dolor de la anemia falciforme en las semanas 24 y 48; cambio desde la línea base (semana 0) para el recuento de hemoglobina, hematocritos y reticulocitos en las semanas 24 y 48; todos los efectos secundarios que se produjeron entre la línea base (semana 0) y la finalización del ensayo clínico; y los parámetros de laboratorio y signos vitales, con un completo recuento sanguíneo (CBC) y recuento de reticulocitos en la exploración, línea base, y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48 y 53.
El ensayo clínico reclutó a 230 pacientes de al menos cinco años de edad que habían sido diagnosticados con anemia falciforme o talasemia beta-0 y que habían tenido al menos dos episodios documentados de crisis de anemia falciforme en los 12 meses siguientes a la visita de revisión. Si el paciente había sido tratado con un agente antifalciforme en los tres meses siguientes a la visita de revisión, la terapia debe haberse continuado durante al menos tres meses con la intención de seguir durante la duración del ensayo clínico.
Acerca de Emmaus Life Sciences
Emmaus se dedica al descubrimiento, desarrollo y comercialización de innovadoras terapias para las enfermedades raras.
Para más información, visite www.emmauslifesciences.com [http://www.emmauslifesciences.com/].
Declaraciones prospectivas
Este comunicado contiene declaraciones prospectivas tal y como este término se define en la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, sobre la investigación, desarrollo y posible comercialización de productos farmacéuticos. Dichas declaraciones prospectivas se basan en las actuales expectativas e implican riesgos e incertidumbres inherentes, incluyendo factores que podrían retrasar, desviar o cambiar cualquier de ellos, y podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales. Otros riesgos e incertidumbres se describen en los informes presentados por Emmaus Life Sciences, Inc. a la bolsa de valores de EE. UU., incluyendo su informe anual en Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2012 e informes trimestrales en Formulario 10-Q para los períodos finalizados el 31 de marzo de 2013, el 30 de junio de 2013 y el 30 de septiembre de 2013. Emmaus ofrece esta información en la fecha de este comunicado y no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo.
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