MADRID, 28 Abr. (EUROPA PRESS) -
Un grupo de investigadores de la Universidad de Pennsilvania
(EE.UU.), encabezados por Jean Bennet, describen en la última edición
de la revista 'Nature Genetics' la aplicación, con éxito, de la
primera terapia genética para restaurar la visión en perros
invidentes debido a una enfermedad equivalente a la llamada amaurosis
congénita de Leber en los humanos.
La amaurosis congénita de Leber es una extraña enfermedad
hereditaria que causa ceguera casi total en el infancia. Actualmente
no hay tratamiento para esta enfermedad, pero tanto la amaurosis como
la degeneración de la retina en general, son buenos candidatos para
la terapia genética porque las células fotorreceptoras, que son las
que típicamente resultan afectadas, a corto plazo están relativamente
intactas y resultan accesibles a los agentes inyectables.
Se han realizado muchos esfuerzos para tratar de frenar la
degeneración de la retina y la ceguera eventual en ratones y ratas de
laboratorio, pero hasta ahora, no se había podido restaurar la visión
en el ojo ciego de ningún animal. Uno de los tres genes que se sabe
que pueden causar la amaurosis congénita, el RPE65, codifica una
proteína involucrada en la metabolización de los retinoides para
formar la retina, el cromóforo de los pigmentos visuales en las
células fotorreceptoras (responsables de traducir la luz en impulsos
nerviosos.
Los ratones con mutaciones en RPE65 poseen fotorreceptores no
funcionales y sus retinas se degradan con el tiempo. Los autores del
presente estudio analizaron a perros que poseen una mutación que se
produce naturalmente en RPE65 y se quedan ciegos o desarrollan una
visión limitada, como les ocurre a muchos niños con amaurosis
congénita de Leber. Los científicos usaron un vector viral para
administrar una copia normal de RPE65 en las retinas de un grupo de
estos perros.
Después del tratamiento, se comprobó que tanto las mediciones de la
visión como la sensibilidad a los estímulos electrofisiológicos,
indicaban que los ojos que recibían el tratamiento respondían igual
de bien que los de los perros con la visión normal. El estudio supone
una esperanza de que, pese a los numerosos obstáculos para
desarrollar una terapia genética normal, llegar a corregir la
amaurosis congénita debida a mutaciones en el mencionado gen RPE64
llegue a ser posible en los seres humanos.
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(EUROPA PRESS)
04/28/09-10/01
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