Primera presentación científica de los datos de seguridad y tolerabilidad de OV-935 (TAK-935) en las encefalopatías de desarrollo y epilépticas del ensayo clínico de fase Ib/IIa
El estudio cumplió los criterios de valoración principales de seguridad y tolerabilidad y mostró pruebas iniciales de la eficacia potencial en la reducción de las crisis
Datos alentadores sobre el plasma 24HC como posible biomarcador para la evaluación de los resultados del tratamiento y la gestión de la enfermedad
NUEVA YORK, 24 de mayo de 2019 /PRNewswire/ -- Ovid Therapeutics Inc. , empresa biofarmacéutica comprometida con el desarrollo de fármacos que transforman las vidas de personas con trastornos neurológicos poco frecuentes, presentará los datos sobre la seguridad, la tolerabilidad y los resultados exploratorios y secundarios del ensayo clínico de fase Ib/IIa de OV935/TAK-935 en pacientes adultos con encefalopatías de desarrollo y epilépticas (EDE). Los datos se presentarán en un cartel en el 12.() International Epilepsy Colloquium (IEC), que tendrá lugar del 26 al 28 de mayo en Lyon (Francia).
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"EDE se refiere a un grupo de trastornos poco frecuentes caracterizados por el deterioro cognitivo y la epilepsia grave.(1) Estos trastornos pueden empeorar con el tiempo y provocar enfermedades de importancia considerable para los pacientes y sus familias, por lo que existe una necesidad urgente de nuevos fármacos en esta área", afirmó el Dr. Amit Rakhit, director médico y responsable de Investigación y Desarrollo de Ovid. "Junto con Takeda, creemos que OV935 puede tener el potencial para tratar epilepsias poco frecuentes y estamos comprometidos a la hora de marcar la diferencia en las vidas de los pacientes con estos trastornos".
El ensayo clínico de fase Ib/IIa, aleatorizado, con enmascaramiento doble y controlado con placebo alcanzó su criterio de valoración principal de seguridad y tolerabilidad y mostró que, en general, OV935 se toleró bien. Durante el periodo sin enmascaramiento, 11 pacientes (el 68,8%) experimentaron acontecimientos adversos derivados del tratamiento (AADT), de los cuales la mayoría fueron leves. Hubo cinco AADT graves, todos derivados de brotes de crisis. En general, los datos encajan con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable y respaldan el desarrollo clínico continuado de OV935.
Ovid posee el compromiso de establecer investigaciones innovadoras empezando por comprender las vías biológicas y su papel central en los trastornos neurológicos poco frecuentes, con el fin de desarrollar criterios de valoración relevantes a escala clínica que midan la eficacia de los tratamientos en fase de investigación y ofrezcan beneficios tangibles a los pacientes. Los criterios de valoración exploratorios del ensayo de fase Ib/IIa incluyeron cambios en la frecuencia de las crisis y los niveles de plasma 24S-hidroxicolesterol (24HC). OV935 mostró pruebas iniciales de su eficacia potencial con una reducción en la frecuencia de las crisis y una reducción en los niveles medios de 24HC. Estas pruebas preliminares sugieren que el plasma 24HC podría ser un biomarcador prometedor para la evaluación de los resultados del tratamiento y la gestión de la enfermedad.
A continuación figuran los datos de la presentación.
Título: Estudio de fase Ib/IIa de TAK-935 (OV935) como tratamiento complementario en pacientes con encefalopatías del desarrollo y epilépticas (EDE)Número de cartel: 45 Fecha y hora de presentación: Domingo, 26 de mayo de 2019 desde la 1:30 a las 3:30 de la tarde (CEST)
Anunciados previamente por Ovid en su comunicado de prensa del 17 de diciembre de 2018, estos resultados también se presentaron como ponencia invitada en la 15() edición de la Conferencia sobre ensayos sobre fármacos y productos antiepilépticos, celebrada del 22 al 24 de mayo en Miami (Florida). La presentación del IEC y la ponencia invitada demuestran un interés creciente en las epilepsias poco frecuentes y la esperanza de que OV935 pueda ser una posible opción de tratamiento.
Acerca de las encefalopatías de desarrollo y epilépticasEl término encefalopatía de desarrollo y epiléptica incluye un grupo de síndromes epilépticos que conllevan alteraciones cognitivas y conductuales graves. La Liga Internacional contra la Epilepsia (ILAE) define una encefalopatía epiléptica como un trastorno en el que "se cree que las alteraciones electroencefalográficas epileptiformes favorecen una alteración progresiva de la actividad cerebral".
Estas epilepsias causan enfermedades de importancia considerable para los pacientes más allá de lo esperado de la propia dolencia subyacente y que pueden empeorar con el tiempo. Las encefalopatías de desarrollo y epilépticas se suelen presentar en las primeras etapas de la vida y suelen conllevar un deterioro grave cognitivo y del desarrollo, además de crisis frecuentes resistentes al tratamiento durante la vida de la persona afectada. Estos trastornos pueden variar en cuanto a la edad de aparición, el desenlace del desarrollo, las causas, carencias neurofisiológicas, trazados electroencefalográficos (EEG), tipos de crisis y pronóstico.
A pesar de la disponibilidad de los fármacos para la epilepsia, existen pocas opciones de tratamiento para las encefalopatías epilépticas y se necesitan nuevos tratamientos.
Acerca de OV935/TAK-935 en fase de investigaciónOV935/TAK-935 es un potente inhibidor selectivo de primera categoría de la enzima colesterol 24-hidroxilasa (CH24H) en fase de investigación como fármaco antiepiléptico (FAE). La CH24H se suele expresar en el cerebro, donde desempeña un papel central en la homeostasis del colesterol, y convierte el colesterol en 24-hidroxicolesterol (24HC), que se expulsa del cerebro a la circulación periférica. El glutamato es uno de los principales neurotransmisores del cerebro y ha demostrado favorecer el inicio y la difusión de la actividad epiléptica. Existe documentación reciente que indica que la CH24H participa en la activación excesiva de la vía glutamatérgica por medio de la modulación del canal NMDA, con lo que tendría un papel potencial en los trastornos del sistema nervioso central, como la epilepsia. Además, los datos preclínicos sugieren que OV935 posee una actividad antiinflamatoria y moduladora neuroglial que resulta antiepileptógena, no solo a la hora de reducir la actividad epiléptica directa. Ovid y Takeda creen que el novedoso mecanismo de acción de OV935 podría llegar a tratar epilepsias poco frecuentes al modificar la morfopatología de la enfermedad con el tiempo y que se podría considerar una opción de tratamiento precoz en vista de este mecanismo. En opinión de Ovid y Takeda, OV935 es la única molécula con este mecanismo de acción en fase de desarrollo clínico. OV935 es un fármaco en fase de investigación y su comercialización no está aprobada.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento sin interés comercial a OV935 para el tratamiento del síndrome de Dravet y el LGS.
(CONTINUA)
