BASINGSTOKE, Inglaterra, January 11 /PRNewswire/ -- La Comisión Europea ha concedido la autorización de marketing para el uso de idursulfasa (Elaprase(R)), para el tratamiento a largo plazo del síndrome de Hunter[1]. La idursulfasa, comercializada por Shire Human Genetics Therapies, es el primer y único tratamiento de sustitución de enzima para las personas que padecen el síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II) desde que esta enfermedad fue identificada hace 100 años.
La idursulfasa, que se suministra mediante inyecciones semanales, sustituye la enzima deficiente o ausente, iduronato-2-sulfatasa (I2S), que las personas con esta enfermedad genética debilitadora y progresiva no pueden producir en cantidades suficientes[2]. Esta falta de enzima interfiere con la capacidad del organismo para destruir y reciclar los carbohidratos complejos, comunes dentro de las secreciones y tejidos conectivos celulares, llamados glicosaminoglicanos (GAG). La creación de GAG causa daño en los tejidos, que pueden producir pérdida de oído, descenso de la función coronaria, aumento del tamaño del hígado y el bazo y un movimiento y movilidad reducidos como consecuencia de la rigidez de las articulaciones[2-5]. El tratamiento con idursulfasa conduce a una mayor resistencia, como midió el test de andar seis minutos. El ensayo clínico también mostró una mejora significativa en el tamaño del bazo y el hígado y los niveles GAG de la orina [1, 7, 8].
El síndrome de Hunter es una enfermedad poco común, progresiva y mortal, que afecta principalmente a los hombres. Es una de las varias enfermedades metabólicas hereditarias, conocidas colectivamente como desórdenes de almacenamiento lisosomal, cuyos síntomas comienzan a hacerse visibles tras los dos primeros años de vida. La esperanza de vida para los más afectados es de sólo 10 ó 20 años[6].
"Los pacientes con síndrome de Hunter tienen un pronóstico muy pobre a largo plazo. La aprobación de la idursulfasa supone que por primera vez en la historia del tratamiento de esta enfermedad, tenemos un tratamiento para ofrecer a nuestros pacientes, que se dirige al principal problema de esta enfermedad y mitiga los síntomas", dijo el profesor Michael Beck de la Clínica universitaria de Mainz, Alemania, especialista en desórdenes de mucopolisacaridosis (MPS). "Los datos de seguridad y eficacia de los estudios clínicos son prometedores y demuestran el potencial de esta terapia para cambiar completamente el planteamiento para el síndrome de Hunter para el tratamiento y control de muchos de los síntomas de la enfermedad".
"Esta terapia ofrece la primera esperanza real de tratamiento a largo plazo para pacientes con síndrome de Hunter, ofreciéndoles la oportunidad de una mejora de sus síntomas y por tanto de su vida diaria", dijo Christine Lavery de MPS Society. "Es una enfermedad devastadora que afecta no sólo a las personas enfermas, sino también a sus familias. Esperamos que todos los pacientes con síndrome de Hunter en Europa tengan acceso y se beneficien de este tratamiento".
"Estamos muy contentos con la aprobación de Elaprase(R) en Europa, el primer y único tratamiento de sustitución de enzima para el síndrome de Hunter. Esta decisión refleja el compromiso de Shire no sólo con el desarrollo de Elaprase(R), sino nuestro mayor compromiso de desarrollar terapias innovadoras para otros desórdenes genéticos menos estudiados", dijo Matthew Emmens, consejero delegado de Shire. "Creemos que la disponibilidad de Elaprase(R) para esta enfermedad poco común pero devastadora tendrá un gran impacto en las vidas de los pacientes. Seguimos comprometidos a seguir investigando y controlando los resultados clínicos de estos pacientes para ayudarles a maximizar los beneficios de este tratamiento".
La autorización de marketing para Elaprase(R) se produce tras la opinión positiva emitida por el Comité de Productos Médicos para su Uso en Humanos (CHMP) en octubre de 2006. Los datos que apoyan a la licencia se han conseguido gracias a un estudio completo, que se ha convertido en el mayor registro de un estudio[7] de cualquier enfermedad lisosomal. Elaprase(R) se lanzará en Europa en los próximos 18 meses.
Referencias
[1] European Public Assessment Report for Elaprase (idursulfase) http://www.emea.europa.eu
[2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II - genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87
[3] Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski's Hematology of Infancy and Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders Co;1998:1461-1507
[4] Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis, 1999:22:638-648
[5] Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders. www.rarediseases.org. Enero de 2006
[6] Medline Plus. Hunter syndrome. http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Acceso d e noviembre de 2006
[7] Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II (Hunter syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73
[8] American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17
Notas a los redactores
Acerca de la idursulfasa
La idursulfasa es una forma purificada de la enzima lisosomal iduronato-2-sulfatasa, y es producida por la tecnología del ADN recombinante en la línea de las células humanas.
Acerca de la Encuesta de Supervivencia Hunter
Shire está realizando un seguimiento activo de los datos entre las personas afectadas por el síndrome de Hunter como parte de la encuesta de resultados a largo plazo de la compañía, denominada Encuesta de Supervivencia Hunter (HOS). HOS se ha diseñado para poner en marcha la recolección, análisis, información y capacidad de compartir los datos recopilados por todo el mundo acerca del síndrome de Hunter. Shire cree que la inclusión de todas las personas afectadas por el síndrome de Hunter y el análisis y difusión de esta información permitirá una mayor capacidad de conocimiento del síndrome de Hunter y la comprensión de la enfermedad a escala global.
Acerca del síndrome de Hunter
Shire estima que hay cerca de 2.000 pacientes en todo el mundo afectados por el síndrome de Hunter en países en los que sería posible realizar el reembolso.
Shire Plc
El objetivo estratégico de Shire es convertirse en la empresa farmacéutica líder en especialidades farmacéuticas que satisfagan las necesidades de los médicos especialistas. Shire centra sus actividades en los trastornos de falta de atención y de hiperactividad (ADHD), terapias genéticas en humanos (HGT), enfermedades gastrointestinales (GI) y renales. La estructura es lo suficientemente flexible para permitir a Shire centrarse en nuevas áreas terapéuticas en la medida que surjan nuevas oportunidades mediante adquisiciones. Shire cree que una cartera de productos cuidadosamente seleccionada con un departamento de ventas relativamente pequeño y estratégicamente dispuesto proporcionará sólidos resultados.
La estrategia de Shire se basa en desarrollar y comercializar productos para médicos especialistas. Las actividades de Shire en el ámbito de fusiones y adquisiciones y de concesión de licencias se centran en productos en nichos de mercado con un alto grado de protección de los derechos de propiedad intelectual, tanto en Estados Unidos como en Europa.
Si desea más información sobre Shire, consulte el sitio web de la empresa: www.shire.com.
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