VANCOUVER, Canadá, May 23 /PRNewswire/ --
-- Nuevo estudio internacional para establecer las bases para la prevención y el tratamiento de las hemorragias en pacientes con la enfermedad de Von Willebrand (VWD)
-- Protocolos importantes ausentes en el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad hemorrágica hereditaria más común del mundo.
El Von Willebrand Disease Prophylaxis Network, un grupo de estudio internacional formado por expertos sobre hemorragias de más de 70 centros de todo el mundo, han anunciado hoy el comienzo de un estudio que examina el uso y efecto de terapia profiláctica en pacientes con la enfermedad de Von Willebrand (VWD), que presentan una historia de eventos espontáneos de hemorragias. El estudio de Profilaxis Internacional VWD (VWD International Prophylaxis,VIP) evalúa algunos protocolos de tratamientos con el objetivo de establecer regimenes preventivos óptimos para los pacientes con VWD, la enfermedad de la sangre hereditaria más común del mundo. El anuncio fue hecho durante el Congreso Anual de la Federación Mundial de Hemofilia 2006 (World Federation of Hemophilia, WFH) en Vancouver.
Este anuncio sigue al descubrimiento del VWD Prophylaxis Network de que el 77 por ciento de los pacientes con Tipo 3 de VWD tuvieron eventos de hemorragias el año anterior que requirió el tratamiento. La investigación también encontró que el 22 por ciento de los pacientes con Tipo 3 de VWD tuvieron patrones hemorrágicos lo suficientemente agudos como para garantizar la terapia preventiva. Los descubrimientos fueron derivados del primer censo internacional para examinar el uso de la profilaxis en el tratamiento VWD, anunciado ayer en el Congreso Anual de WFH.
"Hasta ahora, el empleo profiláctico de terapias de reposición de factor en pacientes VWD no se había estudiado en profundidad, y como tal, no se habían establecido regímenes de tratamiento óptimos", dijo Erik Berntorp, médico y doctor, e investigador principal y profesor del Departamento de Hematología y Enfermedades de Coagulación del Hospital Universitario de Malmo (Suecia). "Analizando el empleo de la medicación empleada para prevenir o controlar hemorragias VWD, el VWD Prophylaxis Network espera ofrecer a la comunidad de enfermedades hemorrágicas las respuestas necesarias para mejorar la calidad de vida de los 60 millones de personas afectadas con VWD a nivel mundial."
"Minimizar los eventos de hemorragia espontáneos es muy importante en el tratamiento de VWD del Tipo 3", comentó Miklos Fulop, consejero delegado y director ejecutivo de la Federación Mundial de Hemofilia. "Nuestro objetivo es el tratamiento de todas las personas con problemas de hemorragias, y para alcanzar este objetivo, la investigación es de vital importancia. La Federación aplaude los esfuerzos de VWD Prophylaxis Network, y estamos seguros de que el conocimiento adquirido mejorará las vidas de las personas con VWD del Tipo 3".
Diseño del estudio VIP
El estudio VIP reclutó a 200 pacientes en este estudio multicentro prospectivo de observación. Cada uno de los cuatro brazos del estudio incluirá a 50 sujetos. En algunas indicaciones de hemorragias más raras, el reclutamiento de 25 "completadores" proporcionará suficiente información para apoyar las conclusiones de la investigación. Cada uno de los cuatro brazos del estudio se centrarán en una indicación hemorrágica importante: mixta, gastrointestinal (GI), menorragia, y epistaxis/oral. Las personas con VWD del Tipo 1, 2, y 3 estarán representadas en el estudio (el espectro desde enfermedad moderada a grave). Los participantes llevarán una escala en el tratamiento desde uno a tres niveles de dosis de terapia de reposición de factor. Todas las personas comenzarán con el nivel 1 de dosis, y permanecerán en esta dosis durante un año de seguimiento o hasta que encuentren los criterios para pasar al nivel 2 o 3. En el caso de hemorragia mixta, gastrointestinal y epistaxis, los pacientes comenzarán con 50U RCo/kg de un producto VWF/FVIII, una vez a la semana, incrementado a dos veces por semana en el nivel dos, y tres veces por semana en el nivel tres; los pacientes con menorragia comenzarán con 50 U RCo/kg el día uno de sangrados mensuales para dos ciclos, 50 U RCo/kg, en días uno y dos de sangrados mensuales para dos ciclos en el nivel dos, y 50 U RCo/kg en días uno, dos y tres de sangrados mensuales en el nivel tres. La elección de qué producto VWF/FVIII será usado será a discreción del investigador.
Acerca de la enfermedad de Von Willebrand
La enfermedad de Von Willebrand (VWD) es motivada por una deficiencia o abnormalidad del factor Von Willebrand, una proteína en la sangre, necesaria para una coagulación sanguínea normal. Hombres y mujeres tienen la misma probabilidad de ser afectados por VWD. Esta enfermedad se clasifica en tipos, que varían del Tipo 1 (el más corriente y moderado) al Tipo 3 (el más severo). VWD afecta a cerca de 60 millones de personas en todo el mundo.
Las mujeres que padecen VWD son más propensas a experimentar una fuerte menstruación prolongada. Otros síntomas corrientes de VWD incluyen sangrado de nariz y hematomas. El sangrado puede ser ligero o severo, y puede producirse como resultado de una herida, o no tener ninguna causa obvia. Síntomas más preocupantes incluyen sangrado de articulaciones y órganos internos. El paciente de VWD puede requerir un cuidado especial durante procedimientos dentales, quirúrgicos y durante el parto.
No existe curación de VWD, pero sí puede ser tratado. Tratamientos específicos pueden incluir acetato de desmopresina, para liberar el factor almacenado Von Willebrand o bien, cuando fuera requerida, una terapia de reposición del factor Von Willebrand con Humate-P(R), Factor antihemofílico/ Factor complejo Von Willebrand (Humano), el único producto con licencia de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA en sus siglas en inglés) para el tratamiento de la enfermedad de Von Willebrand.
El Factor Von Willebrand (VWF)/Factor VIII Humate-P(R) concentrado de ZLB Behring, comercializado en Europa como Humate-P(R) es una terapia de reposición del factor con más de 20 años de seguridad y eficacia demostrada en todo el mundo. Se trata de un medicamento inyectable que opera para alcanzar una correcta hemostasis al sustituir las variantes más activas de multímeros de alto peso molecular (VWF en sus siglas en inglés) y factor VIII, que no están presentes en pacientes con la enfermedad de Von Willebrand (VWD).
Los posibles efectos secundarios derivados del uso de Humate-P incluyen reacción alérgica, urticaria, presión en el pecho, sarpullido, prurito (picor) y edema (inflamación). La reacción anafiláctica puede producirse en circunstancias raras. Se han registrado acontecimientos tromboembólicos en pacientes con VWD que recibían una terapia de sustitución del factor de coagulación, especialmente en aquellos pacientes con factores de riesgo conocidos por trombosis. En estos pacientes, la precaución se debe extremar y tomar en consideración medidas antitrombóticas.
Humate-P deriva del plasma humano. Como todos los productos derivados del plasma, el riesgo de transmisión de agentes infecciosos, incluidos virus y, teóricamente, el agente de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD), no puede ser totalmente eliminado. Parar leer acerca de información sobre la prescripción de Humate-P, visiten: http://www.zlbbehring.com.
Acerca de Von Willebrand Disease Prophylaxis Network
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