El estudio PLEO-CMT está diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de PXT-3003 en pacientes que sufren la enfermedad Charcot-Marie-Tooth de tipo 1A (CMT1A)
La conclusión primaria es la mejora de la discapacidad de los pacientes medida por el cambio en la Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)
PARÍS, 15 de diciembre de 2015 /PRNewswire/ -- Pharnext SAS [http://www.pharnext.com/] ha anunciado hoy el inicio del estudio PLEO-CMT, un ensayo internacional pivotal de fase 3 de su pleoterapia, PXT-3003, para el tratamiento de CMT1A. El propósito de este estudio es determinar si PXT-3003 es efectivo y bien tolerado en pacientes con CMT1A. PXT-3003 es una nueva combinación de dosis fija baja oral de (RS)-baclofen, naltrexone hidrocloruro y D-sorbitol que se ha desarrollado a través de la plataforma de I+D de pleoterapia Pharnext, con el objetivo de reducir la expresión genética tóxica PMP22 en CMT1A.
PLEO--CMT es un estudio pivotal, multicentro, aleatorio, de doble ciego, controlado por placebo, de tres brazos, de fase 3 que reclutará a pacientes de 16 años y más con CMT1A entre leve y moderada. El diagnóstico de CMT1A se confirmará genéticamente mediante la detección de la duplicación genética PMP22. En 15 meses, Pharnext comparará en grupos paralelos la eficacia y seguridad de dos variaciones de dosis administradas oralmente de PXT-3003 con placebo. La eficacia se evaluará mediante una conclusión primaria: cambio en la puntuación de ONLS a los 12 y 15 meses de tratamiento para medir la mejora de la discapacidad del paciente con PXT-3003. Las medidas de resultados secundarios adicionales se evaluarán incluyendo conclusiones funcionales y electrofisiológicas. Posteriormente se realizará un estudio de seguimiento de nueve meses donde los pacientes que hayan completado los primeros 15 meses, recibirán la dosis de PXT-3003 activa.
El estudio reclutará a 300 pacientes de 27 centros en Europa (Francia, Alemania, Reino Unido, España, Países Bajos y Bélgica) y en Estados Unidos (California, Connecticut, Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, Nueva York y Washington). Estos centros se abrirán y activarán progresivamente en 2016. El primer paciente se ha explorado en el Timone University Hospital, en Marsella, Francia.
El ensayo exploratorio de fase 2 de PXT-3003 demostró seguridad, tolerabilidad y mejoras más allá de la estabilización de la discapacidad de los pacientes de CMT1A tal y como se publicó en el Orphanet Journal of Rare Diseases (http://www.ojrd.com/content/9/1/199 [http://www.ojrd.com/content/9/1/199]).
Citas
Daniel Cohen, M.D., Ph.D., presidente, consejero delegado y cofundador de Pharnext, dijo: "Este ensayo clínico es crucial para los pacientes que padecen CMT1A debido a las opciones terapéuticas limitadas disponibles hoy. Nuestra pleoterapia, PXT-3003, ha demostrado ser prometedora en varios estudios anteriores y representa una gran esperanza como posible terapia para pacientes con CMT1A, donde actualmente solo hay cuidados paliativos".
Richard Lewis, M.D., Ph.D., director de la electromiografía y codirector de la clínica neuromuscular Cedars-Sinai Specialty Clinic, Los Ángeles, EE. UU., dijo: "Loa datos preclínicos y clínicos de fase 2 que Pharnext ha publicado hasta la fecha hacen de PXT-3003 un valioso candidato terapéutico con un riesgo de seguridad mínimo para pacientes con CMT1A. Lógicamente, los pacientes están esperanzados por obtener un tratamiento capaz de alterar la progresión de la enfermedad. Este ensayo de fase 3 International PLEO-CMT podría acercarnos más aún a ayudar a estos pacientes a encontrar el tratamiento".
Acerca de CMT 1A
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) integra un grupo heterogéneo de neuropatías periféricas crónicas, progresivas y hereditarias. La CMT de tipo 1A (CMT 1A), el tipo más común de CMT, es una enfermedad huérfana que afecta al menos a 125.000 personas en Europa y Estados Unidos. La mutación genética responsable de la CMT 1A es una duplicación del código del gen PMP 22 para la proteína periférica de mielina. El exceso de expresión de este gen causa la degradación de la vaina neuronal (mielina) responsable de la disfunción nerviosa, seguida de una pérdida de la conducción nerviosa. Como resultado de la degradación del nervio periférico, los pacientes sufren atrofia muscular progresiva de las piernas y los brazos, causando problemas al caminar, correr, de equilibrio y funcionamiento anormal en las manos. Los pacientes con CMT 1A terminan en sillas de ruedas en al menos el 5% de los casos. Pueden padecer además enfermedades sensitivas entre leves y moderadas. Los primeros síntomas suelen aparecen durante la adolescencia, y evolucionan de forma progresiva durante la vida del paciente.
Hasta la fecha, no hay medicamentos de cura o sintomáticos que hayan sido aprobados y el tratamiento consiste en cuidado de apoyo, como ortopedias, sujeción de piernas, terapia física y ocupacional o cirugía.
Acerca de Pharnext
Pharnext es una compañía biofarmacéutica en fase clínica avanzada que desarrolla nuevos productos terapéuticos que se dirigen de forma simultánea a múltiples rutas clave de la enfermedad para enfermedades neurológicas severas huérfanas y comunes. La plataforma propia de investigación y desarrollo de Pharnext se basa en la red de farmacología y es aplicable a un amplio espectro de enfermedades y permite el desarrollo rápido de combinaciones de sinergia de los fármacos reposicionados: pleoterapias, con perfiles de seguridad establecidos. Las dos principales pleoterapias de la compañía son PXT-3003 para el tratamiento de Charcot Marie Tooth de tipo 1A (iniciado el ensayo clínico en fase 3) y PXT-864 para la enfermedad de Alzheimer (en marcha el ensayo clínico en fase 2) y otras indicaciones neurológicas (enfermedad de Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica).
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