KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, October 13 /PRNewswire/ --
-- CSL Behring anuncia la aprobación de la FDA de Berinert(R), primera y única terapia aprobada para el tratamiento de ataques abdominales y faciales agudos de angioedema hereditario en EE.UU.
CSL Behring ha anunciado hoy que la Agencia de Fármacos y Alimentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la aprobación de comercialización para la proteína Berinert(R) C1-inhibidora de la esterasa humana , para el tratamiento de los ataques abdominales y faciales agudos del angioedema hereditario (HAE), una enfermedad genética rara y grave, en pacientes adultos y adolescentes. Berinert es la primera y única terapia aprobada para esta indicación en EE.UU. La aprobación se basa en los resultados del ensayo International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial (I.M.P.A.C.T.) de fase II/III, prospectivo, de doble ciego y controlado por placebo, que estudió la eficacia y seguridad del concentrado C1-inhibidor (C1-INH). La seguridad y eficacia de Berinert para la terapia profiláctica no se han establecido.
"La aprobación de la FDA de Berinert marca un importante hito en el compromiso de CSL Behring para satisfacer las necesidades no cumplidas de pacientes con enfermedades raras y graves, como el angioedema hereditario", comentó Robert Lefebvre, vicepresidente y directo general de operaciones comerciales de CSL Behring para EE.UU. "Como líder en desarrollo de terapias seguras, efectivas y de alta calidad, estamos encantados de añadir a nuestra cartera en rápido crecimiento un tratamiento demostrado que puede marcar una diferencia positiva en las vidas de los pacientes con HAE y sus familias".
El HAE es una enfermedad genética causada por una deficiencia de C1-INH y se hereda de un modo dominante autosomal. Los síntomas de HAE son episodios de edema o hinchazón en la cara y el abdomen. Los pacientes que tienen ataques abdominales de HAE pueden experimentar episodios de dolor grave, diarrea, nauseas y vómitos causados por la hinchazón de la pared intestinal. Los ataques de HAE que implican la cara pueden causar distorsión dañina e hinchazón dolorosa. El diagnóstico de HAE requiere una prueba sanguínea para confirmar los niveles bajos y anormales de C1-INH. Hay estimaciones de entre 6.000 a 10.000 personas o más con HAE en EE.UU.
"Para la gente que padece HAE, los episodios de hinchazón pueden ser extremadamente dolorosos y aterradores", afirmó Timothy Craig, doctor y profesor de medicina y pediatría del Pennsylvania State University Hershey Medical Center. "Con la aprobación de Berinert, los profesionales médicos pueden proporcionar a los pacientes con HAE en EE.UU. una opción de tratamiento seguro y efectivo que alivia rápidamente los síntomas de ataques agudos en la cara y abdomen".
"La aprobación de hoy ofrece a pacientes adultos y adolescentes con HAE y a sus médicos una terapia demostrada, segura y efectiva para tratar los ataques de HAE debilitadores, dolorosos y peligrosos para la vida una vez que han comenzado", indicó Anthony J. Castaldo, director general de la United States Hereditary Angioedema Association, una organización de asesoría para pacientes sin ánimo de lucro que representa a aproximadamente 6.500 pacientes con HAE en EE.UU.
Acerca de I.M.P.A.C.T.
I.M.P.A.C.T. fue un estudio realizado a 124 pacientes con HAE con ataques abdominales o faciales agudos, moderados o graves. El concentrado de C1-INH se administró en dos dosis diferentes y se comparó con el placebo. Las conclusiones del principal estudio fueron sobre el tiempo de aparición de alivio de los síntomas a partir de ataques de HAE, porcentaje de sujetos con síntomas de HAE clínicos empeorados y seguridad.
El estudio I.M.P.A.C.T. demostró que el concentrado C1-inhibidor (C1-INH) es efectivo y seguro para tratar rápidamente los hinchazones de la piel abdominal y facia en adultos y adolescentes con HAE. El estudio descubrió que el tiempo medio para alivio de los síntomas fue de 30 minutos tras recibir C1-INH, en comparación con el tiempo de 1,5 horas con placebo.
Acerca de Berinert(R)
Berinert, una terapia intravenosa derivada de plasma, trata la causa principal de los síntomas del angioedema herediario agudo facial y abdominal (HAE) proporcionando a los pacientes adultos y adolescentes con deficiencia de C1-INH la proteína humana faltante. Sin C1-INH, los pacientes con HAE sufren de episodios recurrentes de rápida hinchazón de áreas de la piel y tejidos, como la cara, la boca y el abdomen. Berinert es una terapia de HAE única por su fiable record de eficacia demostrada y seguridad en el uso clínico internacional en más de 400.000 tratamientos en Alemania, Austria, Suiza y otros países donde se fabrica y vende por CSL Behring dentro del nombre comercial Berinert(R) P.
Información importante de seguridad
Berinert es un concentrado derivado de plasma de C1 inhibidora de la esterasa (humana), indicado para el tratamiento de los ataques abdominales agudos o faciales (HAE) en pacientes adultos y adolescentes.
La seguridad y eficacia de Berinert para terapia profiláctica no se han establecido. Berinert está contraindicado en individuos que han tenido una reacción anafiláctica o sistémica aguda a las preparaciones de C1-INH. Supervise a los pacientes por si presentasen signos tempranos de reacciones alérgicas o de hipersensibilidad (incluyendo hinchazón, urticaria generalizada, opresión del pecho, respiración dificultad, hipotensión y anafilaxis). Si se sospecha que hay hipersensibilidad, interrumpa inmediatamente la administración e inicie el tratamiento adecuado. La epinefrina debería estar disponible inmediatamente para el tratamiento de las reacciones de hipersensibilidad graves agudas.
Los sucesos trombóticos se han producido en pacientes que reciben dosis altas sin etiqueta de Berinert. Supervise a los pacientes por si presentasen factores de riesgo para eventos trombóticos.
Berinert se deriva del plasma humano. El riesgo de transmisión de agentes infecciosos, como virus y teóricamente, el agente de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD), no puede eliminarse completamente.
La reacción secundaria más grave registrada en los sujetos en estudios clínicos que recibieron Berinert es un aumento en la gravedad del dolor asociado con HAE. Las reacciones secundarias más comunes observadas en más del 4 por ciento de sujetos tras el tratamiento con Berinert fueron dolor de cabeza, dolor abdominal, náuseas, espasmos musculares, dolor, diarrea y vómitos.
Berinert no se ha evaluado en mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, los beneficios del tratamiento deberían sopesarse en cuanto a riesgos potenciales en mujeres embarazadas y Berinert sólo debería administrarse a madres en periodo de lactancia si fuese claramente necesario. La seguridad y eficacia de Berinert no se han establecido en niños (de edades entre los 0 y 12 años) o en la población geriátrica. Para más información, incluyendo información de prescripción, visite www.berinert.com.
Acerca de CSL Behring
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